Autorizzata la prima terapia in Europa per il trattamento di una malattia rara
Ue sblocca il farmaco per pazienti con fenilchetonuria
L'Agenzia Europea del Farmaco (Ema) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione di un farmaco per via iniettiva per i pazienti affetti da fenilchetonuria, una rara malattia ereditaria. Il principio attivo autorizzato è il pegvaliase, che riesce a ridurre la concentrazione ematica di fenilalanina nei pazienti con più di 16 anni che sono affetti dalla malattia. Si tratta della prima terapia enzimatica sostituiva approvata in Europa per combattere la causa della fenilchetonuria. La patologia colpisce circa 50mila pazienti nei Paesi sviluppati e in Europa colpisce circa 1 neonato su 10mila. L'Agenzia europea del farmaco inoltre ha riconosciuto come lo studio di fase 3 e lo studio di estensione suggeriscano un miglioramento della disattenzione e dei disturbi dell'umore.
pubblicità
I Correlati
Gemmato: “Testo unico farmaceutico entro dicembre 2026”
Il sottosegretario alla Salute indica la tabella di marcia della riforma. Al centro accesso ai farmaci e riduzione della dipendenza da Cina e India per i principi attivi
Salute mentale, il caso Kennedy riapre il dibattito globale tra farmaci, prevenzione e servizi territoriali
Negli Usa il segretario alla Salute punta a ridurre il ricorso agli antidepressivi. Ma il disagio psichico cresce in tutto l’Occidente e spinge anche i sistemi europei verso nuovi modelli di presa in carico
Farmaci, approvvigionamento stabile. Federfarma: “Più flessibilità sulla sostituzione”
Al Tavolo tecnico nessuna criticità rilevante nelle forniture. Restano pressioni sui costi e il tema delle regole per garantire continuità ai pazienti
AIFA, via libera a nuove terapie: rimborsati farmaci per malattie rare, dermatologiche e oncologiche
Approvata la rimborsabilità di quattro nuovi medicinali, oltre a nuove indicazioni e farmaci equivalenti. Rafforzata l’offerta terapeutica in ambiti ad alta complessità
Ti potrebbero interessare
Gemmato: “Testo unico farmaceutico entro dicembre 2026”
Il sottosegretario alla Salute indica la tabella di marcia della riforma. Al centro accesso ai farmaci e riduzione della dipendenza da Cina e India per i principi attivi
Oncologia, Agenzia Italiana del Farmaco e Associazione Italiana di Oncologia Medica rafforzano la collaborazione sui Registri di Monitoraggio
Paracetamolo e adolescenti, l’allarme AIFA: "attenzione ai rischi del sovradosaggio"
Segnalati numerosi casi di assunzione eccessiva tra i giovani. L’agenzia invita a non sottovalutare un farmaco di uso comune, evidenziando le possibili conseguenze gravi sul fegato e la necessità di un’adeguata educazione all’uso dei medicinali
Farmaceutica, Ami al Senato: “Regole più chiare per l’export dei medicinali”
Commenti