Autorizzata la prima terapia in Europa per il trattamento di una malattia rara
Ue sblocca il farmaco per pazienti con fenilchetonuria
L'Agenzia Europea del Farmaco (Ema) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione di un farmaco per via iniettiva per i pazienti affetti da fenilchetonuria, una rara malattia ereditaria. Il principio attivo autorizzato è il pegvaliase, che riesce a ridurre la concentrazione ematica di fenilalanina nei pazienti con più di 16 anni che sono affetti dalla malattia. Si tratta della prima terapia enzimatica sostituiva approvata in Europa per combattere la causa della fenilchetonuria. La patologia colpisce circa 50mila pazienti nei Paesi sviluppati e in Europa colpisce circa 1 neonato su 10mila. L'Agenzia europea del farmaco inoltre ha riconosciuto come lo studio di fase 3 e lo studio di estensione suggeriscano un miglioramento della disattenzione e dei disturbi dell'umore.
pubblicità
I Correlati
Aifa: colpi sole e rash cutanei, i rischi di alcuni farmaci con caldo
Attenzione in particolare per alcune terapie come quelle per depressione, pressione alta e Parkinson ma anche gli antibiotici
Allergie e bocca secca mettono a rischio la salute orale
La xerostomia è un disturbo comune che interessa tra il 12 e il 30% della popolazione generale, raggiungendo picchi fino al 61% tra gli anziani
Aifa, abrogati i Piani terapeutici per farmaci contro diabete, scompenso cardiaco e insufficienza renale. Cosa cambia per medici e pazienti
Il CdA AIFA approva la riclassificazione delle glifozine nella fascia A dei prodotti rimborsati acquistabili in farmacia
Semaglutide e tirzepatide: la nuova frontiera dell’anti-inflammaging e le molecole contro malattie neurodegenerative e riproduttive
Crescono la mole e l’aggiornamento di evidenze scientifiche che ne dimostrano l’efficacia ad ampio raggio: oltre al riequilibrio della cellula adiposa ‘disfunzionale’, al calo ponderale e al miglioramento della risposta insulinica
Ti potrebbero interessare
Rimborsabile mirikizumab contro la colite ulcerosa
Via libera da Aifa, riduce i sintomi intestinali senza l'uso di steroidi
Fibrosi polmonare, Nerandomilast potenziale trattamento orale
Lo studio sperimentale di fase III è stata la più ampia sperimentazione sulla fibrosi polmonare idiopatica (IPF) ad oggi mai condotta, in corso presso circa 400 centri e in oltre 30 Paesi
Per resistenze ad antibiotici 39 milioni di morti entro il 2050
Lo rivela la prima analisi globale sull'argomento pubblicata sulla rivista The Lancet e condotta dal Global Research on Antimicrobial Resistance (Gram) Project
Nature, il cervello è invecchiato più lentamente nelle scimmie a cui è stata somministrata la metformina
La dose giornaliera del farmaco contro il diabete ha preservato la cognizione e ritardato il declino di alcuni tessuti
Commenti