Test dei ricercatori in Australia, il disturbo colpisce 1 bimbo su 25 mila
I bambini che soffrono della più comune forma di nanismo, nota come acondroplasia, potranno crescere in altezza, grazie a una sperimentazione clinica guidata da genetisti chimici australiani, che ha dimostrato che il farmaco detto vosoritide aiuta ad aumentare i tassi di crescita. Il farmaco, che prende di mira le cause alla base dell'acondroplasia, è stato somministrato per circa due anni a 35 bambini di età fra 5 e 14 anni. Nella fase successiva del progetto, viene ora sperimentato in un più ampio gruppo di pazienti, di età fra 5 e 18 anni. Nella ricerca pubblicata sul New England Journal of Medicine, gli studiosi guidati dal professor Ravi Savarirayan del Murdoch Children's Research Institute di Melbourne hanno registrato un aumento significativo nei tassi di crescita. Nei bambini che ricevevano la dose più alta, si sono registrati tassi medi di crescita maggiori di due centimetri, simili a quelli di coetanei di altezza madia. Hanno anche verificato che l'iniezione quotidiana era ben tollerata e che gli effetti collaterali erano per lo più lievi.
L'acondroplasia è un disturbo genetico delle ossa che colpisce un bimbo su 25 mila.
fonte: New England Journal of Medicine
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