Per i bimbi a partire dai 2 anni e per gli adulti affetti da lipodistrofia, una malattia ultra-rara che colpisce meno di 200 persone in Italia, è ora disponibile in Italia una terapia a base di metreleptina. Si tratta del primo farmaco orfano capace di controllare alcune importanti manifestazioni della forma generalizzata, e in alcuni casi di quella parziale, messo a punto da Aegerion Pharmaceuticals (azienda del gruppo Amryt Pharma Plc). "Fino ad oggi le persone affette da questa malattia potevano accedere alla terapia solo rivolgendosi a pochi centri specializzati perché il farmaco, ora disponibile, lo potevamo prescrivere grazie alla Legge 326/2003 che ha istituito un Fondo nazionale per i farmaci orfani in attesa di commercializzazione - spiega Andrea Lenzi, presidente Fondazione per la Ricerca della Società Italiana di Endocrinologia (FoRiSIE) - da oggi invece sarà a disposizione su tutto il territorio nazionale.  Grazie a questa terapia è possibile integrare la leptina mancante nell'organismo delle persone affette da lipodistrofia e intervenire sui problemi associati ai bassi livelli di questo ormone". Alla base dell'autorizzazione all'immissione in commercio da parte dell'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), studi clinici hanno dimostrato, infatti, che la metreleptina, in aggiunta a una dieta rigorosa, riduce l'eccesso di grassi e dei livelli di zucchero nel sangue, migliorando il funzionamento di fegato e reni.