Le cellule CARCIK sono state somministrate a pazienti pediatrici e adulti che hanno avuto una recidiva dopo il trapianto allogenico (cioè da donatore) di cellule staminali ematopoietiche. Hanno dimostrato di essere in grado di espandersi e persistere a lungo nell'organismo, e sono dotate di un attività antitumorale molto promettente associata a un buon profilo di sicurezza. Nello studio - coordinato da Andrea Biondi, direttore Clinica pediatrica dell'Università di Milano Bicocca e direttore scientifico della Fondazione Tettamanti, e da Alessandro Rambaldi, direttore del Dipartimento ematologia-oncologia Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo - i ricercatori hanno testato quattro diversi dosaggi di cellule CARCIK dirette contro l'antigene CD19 delle cellule tumorali e hanno trattato in totale tredici pazienti, di cui quattro pediatrici e nove adulti, con una singola somministrazione. I partecipanti erano stati già sottoposti senza successo a diverse linee di terapia e ad almeno un trapianto allogenico di cellule staminali, dopo il quale la malattia aveva recidivato.

Si trattava, quindi, di soggetti in uno stadio avanzato della malattia, per i quali non vi erano più altre opzioni terapeutiche disponibili. Dopo 4 settimane dall'infusione delle cellule CARCIK, sei dei sette pazienti trattati con le dosi più alte hanno raggiunto una scomparsa completa del tumore; inoltre, cinque di essi hanno raggiunto la negatività della malattia minima residua. La maggior parte dei pazienti che ha risposto al trattamento era ancora in remissione dopo una media di 6 mesi dall'infusione e le cellule CARCIK ad essi somministrate si sono espanse in modo robusto e hanno mostrato di persistere nell'organismo fino a 10 mesi. Si tratta di "una terapia innovativa - spiega Biondi - e il primo elemento di novità è che tale approccio è stato sperimentato anche sugli adulti, che fino ad oggi non avevano accesso alle terapie car-t già disponibili. Altra novità è che la Carcik sono preparate a partire dalle cellule dal donatore e non del paziente e ciò rende la procedura più agevole e semplice". La cautela "è d'obbligo e proseguiremo lo studio, ma si apre una nuova pista terapeutica e lascia sicuramente ben sperare - conclude l'esperto - che in 6 pazienti su 7 la malattia sia scomparsa ad un mese dall'infusione ed in 2 ad un anno dal trattamento".