Dall'approvazione europea alla disponibilità negli ospedali

Per Massimo Di Maio, presidente Aiom, una parte significativa dei ritardi dipende dai passaggi amministrativi successivi all'autorizzazione alla rimborsabilità da parte dell'Agenzia italiana del farmaco. 'In alcune Regioni è necessario attendere l'inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali. E ulteriori ritardi possono essere causati dalle gare regionali e dalla necessità di inclusione anche nei Prontuari Terapeutici Ospedalieri', osserva Di Maio, chiedendo che la disponibilità dei medicinali sia garantita immediatamente dopo la pubblicazione del provvedimento in Gazzetta Ufficiale.

Il tempo che separa l'approvazione di una terapia dalla sua effettiva somministrazione rappresenta una criticità clinica, non soltanto amministrativa. In oncologia, dove la progressione della malattia può modificare rapidamente le possibilità terapeutiche, l'accesso tempestivo a un trattamento innovativo può incidere sulle prospettive di sopravvivenza e sulla qualità di vita. La semplificazione delle procedure regionali e ospedaliere costituisce quindi una priorità indipendente dall'evoluzione del mercato farmaceutico internazionale.

La politica MFN e il rischio di nuovi ritardi

A questa situazione si aggiunge l'incertezza determinata dalla politica Most Favoured Nation promossa dall'amministrazione statunitense, che punta a collegare i prezzi pagati negli Stati Uniti a quelli praticati in altri Paesi sviluppati. L'obiettivo americano è contenere il costo dei farmaci sul mercato interno, ma il meccanismo può modificare gli incentivi delle aziende nelle trattative con i sistemi sanitari europei.

Se un prezzo particolarmente basso negoziato in Europa può diventare un riferimento per il mercato statunitense, le imprese potrebbero essere meno disponibili a concedere sconti elevati oppure scegliere di ritardare il lancio di alcuni medicinali nei Paesi dove i prezzi sono più contenuti. Si tratta di possibili conseguenze delle strategie di prezzo e commercializzazione, non di effetti automatici della normativa americana.

Giuseppe Curigliano, presidente eletto della Società europea di oncologia medica (Esmo), segnala il rischio che la nuova politica internazionale accentui le difficoltà di accesso. 'Germania e Gran Bretagna hanno stanziato fondi ad hoc per potersi garantire i farmaci innovativi pagandoli di più. Non così in Italia', afferma, avvertendo che l'assenza di investimenti dedicati potrebbe rendere più difficile ottenere la rimborsabilità dei nuovi trattamenti.

La questione coinvolge direttamente la capacità negoziale dei sistemi sanitari pubblici. Un aumento dei prezzi richiesti dalle aziende, associato a risorse sostanzialmente invariate, potrebbe tradursi in trattative più lunghe, maggiori difficoltà di rimborso o restrizioni nell'accesso alle terapie. Il rischio è particolarmente rilevante per un Paese come l'Italia, che ha finora mantenuto una disponibilità relativamente elevata di medicinali oncologici.

Investire nell'innovazione significa anche stabilire priorità

Il problema della sostenibilità economica è già evidente nei dati europei. Tra il 2014 e il 2023, la spesa per i farmaci anticancro è passata da 24,9 a 64,3 miliardi di euro, mentre le immunoterapie rappresentano oggi il 29% delle uscite. Una crescita che riflette l'espansione delle possibilità terapeutiche, ma impone una valutazione sempre più attenta dei benefici clinici ottenuti rispetto alle risorse impiegate.

Secondo Curigliano, occorre superare l'idea che ogni innovazione debba ricevere automaticamente lo stesso livello di investimento. La proposta è privilegiare i trattamenti con un maggiore valore terapeutico dimostrato, soprattutto in termini di sopravvivenza, ridimensionando le risorse destinate a quelli che producono benefici più marginali. Una selezione che richiede valutazioni cliniche rigorose e criteri trasparenti, affinché la sostenibilità non si traduca in una limitazione indiscriminata delle opportunità di cura.

La posta in gioco è rilevante anche alla luce dei progressi ottenuti negli ultimi decenni. Dal 1988 a oggi, in Europa sono stati evitati circa 7,3 milioni di decessi oncologici, mentre per il 2026 si stima un'ulteriore riduzione della mortalità rispetto al periodo 2020-2022: -7,8% negli uomini e -5,9% nelle donne. Parallelamente, i costi indiretti legati soprattutto alla perdita di produttività sono diminuiti del 16% in trent'anni, passando da 97 miliardi di euro nel 1995 a 82 miliardi nel 2023.

Per Rossana Berardi, presidente eletta Aiom, l'Italia dispone inoltre di una ricerca clinica competitiva e di un patrimonio di dati raccolti nella pratica assistenziale che possono contribuire ad attrarre studi e investimenti. Nel Paese vivono oggi circa quattro milioni di persone dopo una diagnosi di tumore e almeno un paziente su quattro ha recuperato un'aspettativa di vita comparabile a quella della popolazione generale.

La sfida per il Servizio sanitario nazionale è dunque duplice: ridurre i tempi amministrativi che già rallentano l'accesso ai farmaci oncologici e prepararsi a un mercato internazionale nel quale la pressione sui prezzi potrebbe aumentare. Senza una programmazione delle risorse fondata sul valore clinico delle terapie, il rischio è che i progressi della ricerca continuino ad avanzare più rapidamente della capacità del sistema sanitario di renderli disponibili ai pazienti.