Al centro del percorso vi è il rafforzamento della produzione di evidenze lungo tutto il ciclo di vita del farmaco. Tra le priorità emerse figura un più adeguato arruolamento delle donne negli studi clinici, accompagnato dalla comunicazione di dati disaggregati per sesso, completi e di elevata qualità. L’obiettivo è consentire decisioni regolatorie e cliniche maggiormente basate sulle differenze biologiche e di genere.

Un capitolo specifico riguarda l’inclusione negli studi di persone in gravidanza o allattamento, popolazioni frequentemente escluse dagli studi registrativi e per le quali persistono importanti vuoti conoscitivi. Il documento punta inoltre a garantire che lo sviluppo dei medicinali consideri le esigenze delle donne di tutte le età e nelle varie fasi della vita, fin dalle fasi iniziali di ricerca.

La roadmap dovrebbe anche promuovere infrastrutture durature per raccogliere e analizzare dati di real world, utili ad integrare le informazioni degli studi controllati con quelle generate nella pratica assistenziale. Parallelamente, EMA intende sostenere la formazione della rete regolatoria europea sui criteri di valutazione sensibili a sesso e genere.

Tra le dieci azioni individuate rientrano inoltre il coinvolgimento strutturato di pazienti e stakeholder nella definizione dei bisogni non soddisfatti, il sostegno economico alla ricerca mirata e una comunicazione più chiara su benefici, rischi e margini di incertezza connessi all’uso dei farmaci nelle donne.

Il piano prevede anche una collaborazione stabile con le autorità regolatorie internazionali e la definizione di risultati misurabili, indicatori di performance e aggiornamenti periodici sui progressi. La roadmap definitiva e il report del workshop sono attesi entro la fine del 2026.