I beta-talassemici, circa 7.000 in Italia, sono costretti a fare i conti con una malattia genetica, ereditaria, causata da un difetto di produzione dell'emoglobina. Sabato scorso si è celebrata la Giornata Mondiale della Talassemia, con l'obiettivo di sensibilizzare i cittadini su questa patologia che ha un notevole impatto sulla qualità di vita. Sul fronte della ricerca scientifica arriva però una buona notizia: per la prima volta, un nuovo farmaco (luspatercept) ha dimostrato di ridurre il numero di trasfusioni necessarie, limitando così l'accumulo di ferro e le comorbidità conseguenti, con una speranza di miglioramento sulla sopravvivenza.

All'innovazione nella cura della beta-talassemia è stata dedicata una conferenza stampa virtuale, promossa da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb. "Oggi, una molecola innovativa è in grado di ridurre la necessità di trasfusioni - sottolinea Maria Domenica Cappellini, Ordinario di Medicina Interna all'Università degli Studi di Milano -. Consiste in un'iniezione sottocutanea ogni 21 giorni e il farmaco può essere somministrato potenzialmente a tutti i pazienti colpiti da beta-talassemia, a differenza di altre opzioni disponibili come il trapianto di midollo, unica terapia che può condurre alla guarigione ma con il limite della disponibilità di un donatore compatibile, o della terapia genica, ancora da consolidare". “La nuova molecola - spiega ancora Cappellini - consente la produzione di globuli rossi maturi, come dimostra lo studio di fase III BELIEVE pubblicato sul New England Journal of Medicine".