La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale
L’Aifa ha approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam (Roche), soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con Atrofia Muscolare Spinale (Sma) studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma – L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative FIREFISH e SUNFISH, e gli studi JEWELFISH, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e RAINBOWFISH, nei pazienti presintomatici”. Già disponibile in Italia dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio.
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