La terapia genica punta a correggere nelle cellule "malate" la funzione di un gene difettoso. Nel contesto delle malattie ematologiche, vengono utilizzate le cellule staminali ematopoietiche da cui hanno origine tutte le cellule del sangue.  Gli attuali protocolli prevedono che queste cellule vengano fatte 'uscire' dal midollo osseo attraverso un trattamento farmacologico (con una procedura detta 'mobilizzazione'), corrette in laboratorio e successivamente trasferite nel paziente. Prima di quest'ultimo passaggio oggi è necessario sottoporre il paziente a chemio o radioterapia per eliminare le cellule staminali malate e fare posto a quelle nuove (condizionamento).

Questo intervento, oltre ad avere effetti collaterali nel breve e lungo periodo, limita la platea di pazienti eleggibili alla terapia genica. I ricercatori sono riusciti a evitare questo passaggio: "Abbiamo dimostrato come i farmaci impiegati per la mobilizzazione - se utilizzati massimizzandone l'efficacia - possono da soli creare, in una finestra temporale ristretta, lo spazio sufficiente nel midollo osseo necessario all'attecchimento delle cellule staminali corrette, senza l'impiego di regimi di chemio o radioterapia", spiega la prima autrice dello studio Attya Omer Javed.  Per fare ciò, i ricercatori hanno anche usato la tecnologia a RNA messaggero - la stessa usata per lo sviluppo dei vaccini contro il Covid-19 - per potenziare la capacità delle cellule staminali corrette di attecchire nel midollo.  Se l'efficacia di questa strategia fosse confermata nell'uomo "potrebbe risultare efficace per il trattamento di numerose malattie genetiche, dalle immunodeficienze primarie ad anemie ereditarie e malattie da accumulo - e non solo - aprendo nuovi orizzonti di applicazione per le moderne tecniche di terapia genica e cellulare", conclude Naldini.