La terapia genica in vena corregge la malattia cardiaca
Potenziale cura per cardiomiopatia amiloide da transtiretina
Una terapia genica sperimentale somministrata per endovena è riuscita a migliorare le condizioni di salute di 12 persone affette da cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina, una malattia rara a decorso progressivo. Il trattamento è il primo a somministrare direttamente nell'organismo gli strumenti per la correzione genetica basati sulla tecnologia Crispr/Cas9. I dati della sperimentazione, condotta nel Regno Unito, sono stati presentati nel corso del meeting scientifico dell'American Heart Association. "Questa è la prima sperimentazione umana in assoluto di editing genomico in vivo - o nel corpo - e il nostro studio dimostra che è possibile e anche sicuro a breve termine", ha detto il coordinatore della ricerca Julian D. Gillmore, dell'University College London Centre for Amyloidosis.
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