"In Italia le 10 terapie avanzate autorizzate e disponibili non sono sufficienti. Si prevede che entro il 2030 ne arriveranno molte altre per cui dobbiamo essere pronti, preparare e formare team multidisciplinari di persone dedicate, formarle soprattutto per quanto riguarda gli effetti collaterali perché la possibilità che ci siano di effetti collaterali esiste con le terapie avanzate, dunque potrebbero esserci problemi gravi per la vita dei pazienti”. Così Marika Pane, direttore del Centro clinico pediatrico Nemo del Policlinico Gemelli di Roma e professore associato in Neuropsichiatria infantile Università Cattolica, a margine dell’evento "At2 Advanced talks on Advanced therapies – retreAT: tracciare la strada delle terapie avanzate in Italia”, che si è tenuto all’Auditorium Ara Pacis di Roma, iniziativa realizzata con il patrocinio di Fondazione Telethon e con il contributo non condizionante di Bristol-Myers Squibb, Csl Behring, Miltenyi Biotec, Novartis, Orchard Therapeutics, Pfizer, Ptc Therapeutics, Sanofi e Vertex.

"Il percorso del farmaco della terapia avanzata, della terapia genica – ancora Pane - è un iter farraginoso, sin dalla fase preclinica. Per cui nel momento in cui arriva al paziente, sicuramente la strada è stata lunga e importante. Ma altrettanto importante, quando il farmaco è in ospedale a disposizione del malato, è dover fare i conti con le aspettative di pazienti e familiari. Io mi occupo di malattie rare e ultra-rare, i miei pazienti sono soprattutto bambini. Con i genitori di questi piccoli pazienti io e i mei colleghi dobbiamo essere seri e onesti perché non sempre le terapie geniche sono la vera e propria cura, ma sicuramente grazie a queste terapie contribuiamo a migliorare la qualità di vita”, chiosa.