
Sono i promettenti risultati del primo farmaco a mRna per questa patologia e i risultati della sperimentazione durata due anni
Una rivoluzione alla lotta contro il colesterolo arriva da un nuovo farmaco a Rna messaggero che con sole due iniezioni l'anno (una ogni sei mesi) dimezza i liveli di colesterolo nel sangue. I segnali molto positivi arrivano a due anni dall'inizio dello studio Cholinet i cui risultati sono pubblicati su Journal of the American College of Cardiology: tra novembre 2022 e febbraio 2024 la ricerca ha preso in esame 659 pazienti con un'età media 63 anni e in gran parte uomini. A loro è stato somministrato l'inclisiran che ha dato importanti evidenze nella cura al colesterolo: a tre mesi dalla prima dose e subito dopo una seconda somministrazione "è stata raggiunta una riduzione media del colesterolo del 51% permettendo di ottenere livelli di colesterolo di 50 mg/dl, al di sotto del target stabilito dalle linee guida correnti", ha spiegato il prof. Pasquale Perrone Filardi, presidente della Società italiana di cardiologia (Sic) e direttore della Scuola di specializzazione in Malattie dell'apparato cardiovascolare dell'Università Federico II di Napoli.
Il farmaco agisce peri disattivare (“spegne”) l’mRNA che trasmette le informazioni per la proteina PCSK9, implicata nel trasporto e nella distruzione dei recettori che legano il colesterolo con il risultato di ridurre il livello di colesterolo LDL. “L’aderenza alla terapia ha raggiunto quasi il 100% spiegabile sostanzialmente con la rarità di effetti collaterali rispetto alle statine e una modalità di somministrazione meno impegnativa, con iniezioni sottocutanee semestrali anziché una pillola al giorno”, evidenzia il ricercatore. La prospettiva è di aumentare l’aderenza alla terapia contro il colesterolo con farmaci da assumere a intervalli sempre più lunghi, efficaci e sicuri. La scarsa aderenza è ancora una sfida sanitaria molto seria se si considera che fino al 50% degli individui abbandona la terapia tradizionale con le statine a un anno dalla prescrizione e che la stragrande maggioranza degli italiani over 50 presenta valori molto al di sopra di quelli consigliati, responsabili di circa 50.000 decessi l’anno, con una spesa sanitaria che arriva a 16 miliardi per costi diretti e indiretti. “Si tratta di un fatto molto importante poiché una delle sfide della prevenzione cardiovascolare è proprio il raggiungimento dei livelli di colesterolo raccomandati dalle linee guida per il proprio livello di rischio - conclude -. Non esistono infatti livelli di colesterolo normali in quanto più è alto il livello di rischio individuale del paziente, tanto più basso deve essere il valore di colesterolo LDL. Inclisiran ha dimostrato però di ridurre efficacemente i livelli di LDL specialmente nei pazienti più a rischio, senza effetti collaterali significativi e con maggiore efficacia quando somministrato in combinazione alla terapia con statine”.
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