L’Oms aggiorna la lista dei farmaci essenziali: nuove terapie per tumori, diabete e obesità

L’Organizzazione Mondiale della Sanità punta i riflettori sulle grandi sfide della sanità globale – cancro, diabete e obesità – e aggiorna la lista dei farmaci essenziali inserendo alcune delle terapie più innovative e promettenti. Ma resta l’ombra dei prezzi troppo alti che ne limitano l’accesso. Nelle nuove edizioni della Lista Modello dei Farmaci Essenziali (EML) e della Lista dei Farmaci Essenziali per Bambini (EMLc), trovano posto nuove terapie per diversi tipi di tumore e per il diabete associato a comorbidità come l’obesità. Entrano in scena immunoterapie oncologiche e molecole come semaglutide e tirzepatide, considerate rivoluzionarie ma ancora fuori portata per milioni di pazienti. Tra le novità figurano anche farmaci per fibrosi cistica, psoriasi, emofilia e disturbi ematologici.

Le liste Oms EML ed EMLc comprendono i medicinali necessari a soddisfare i bisogni sanitari prioritari delle popolazioni. Sono adottate in oltre 150 paesi, costituendo la base per gli acquisti del settore pubblico, la fornitura di medicinali e i sistemi di assicurazione e rimborso. Le revisioni rappresentano rispettivamente la 24ª edizione della EML e la 10ª della EMLc. “Le nuove edizioni delle liste dei farmaci essenziali segnano un passo significativo verso l’espansione dell’accesso a medicinali innovativi con benefici clinici comprovati e un forte potenziale di impatto sulla salute pubblica globale”, ha dichiarato la dottoressa Yukiko Nakatani, Vice Direttore Generale per i Sistemi Sanitari, Accesso e Dati dell’Oms.

Lanciata nel 1977, inizialmente per migliorare l’accesso ai farmaci nei paesi in via di sviluppo, la Lista Modello dell’Oms è oggi uno strumento di politica sanitaria globale utilizzato per decisioni relative alla selezione e alla copertura universale dei farmaci in tutti i sistemi sanitari. Il Comitato di esperti Oms sulla selezione e l’uso dei farmaci essenziali ha esaminato 59 richieste, tra cui 31 proposte per l’inserimento di nuovi medicinali o classi di farmaci. In seguito, 20 nuovi farmaci sono stati aggiunti alla EML e 15 alla EMLc, insieme a nuove indicazioni d’uso per sette prodotti già presenti. Le liste aggiornate comprendono ora 523 farmaci essenziali per adulti e 374 per bambini, riflettendo i bisogni più urgenti di salute pubblica.

Farmaci oncologici Il cancro è la seconda causa di morte a livello globale, con quasi 10 milioni di decessi all’anno, e rappresenta circa un terzo delle morti premature per malattie non trasmissibili. Le terapie oncologiche sono state un focus centrale delle liste OMS negli ultimi dieci anni. Con i farmaci oncologici che oggi rappresentano circa metà delle nuove approvazioni da parte delle agenzie regolatorie, il Comitato applica criteri rigorosi, includendo solo quelli in grado di prolungare la vita di almeno 4-6 mesi.

Sono state valutate sette richieste relative a 25 farmaci oncologici. Per ridurre le disuguaglianze nell’accesso alle cure, il Comitato ha raccomandato di estendere l’uso degli inibitori dei checkpoint immunitari PD-1/PD-L1, una classe di immunoterapie che rafforzano la capacità del sistema immunitario di riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Il pembrolizumab è stato aggiunto alla EML come terapia di prima linea per carcinoma cervicale metastatico, carcinoma colorettale metastatico e carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico. Per quest’ultimo, sono stati inclusi anche atezolizumab e cemiplimab come alternative terapeutiche. Il Comitato ha inoltre preso in considerazione strategie suggerite dagli esperti oncologi per migliorare accessibilità e sostenibilità economica delle terapie, tra cui approcci di ottimizzazione del dosaggio, applicabili subito anche nei contesti a risorse limitate.

Farmaci per diabete e obesità Diabete e obesità sono tra le più urgenti sfide sanitarie mondiali. Nel 2022 oltre 800 milioni di persone vivevano con il diabete, metà delle quali senza trattamento. Allo stesso tempo, più di 1 miliardo di persone in tutto il mondo sono affette da obesità e i tassi stanno aumentando particolarmente rapidamente nei paesi a basso e medio reddito.

Farmaci per il diabete e l’obesità

Il diabete e l’obesità sono due delle sfide sanitarie più urgenti che il mondo deve affrontare oggi. Nel 2022 oltre 800 milioni di persone convivevano con il diabete, di cui la metà non è stata trattata. Allo stesso tempo, più di 1 miliardo di persone in tutto il mondo sono affette da obesità e i tassi stanno aumentando particolarmente rapidamente nei paesi a basso e medio reddito. Queste due condizioni sono strettamente collegate e possono portare a gravi problemi di salute, tra cui malattie cardiache e insufficienza renale.

Il Comitato di esperti dell’OMS ha esaminato forti prove scientifiche che dimostrano che un gruppo di farmaci chiamati agonisti del recettore del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1) può aiutare le persone con diabete di tipo 2, in particolare quelle che hanno anche malattie cardiache o renali, migliorando il controllo della glicemia, riducendo il rischio di complicanze cardiache e renali, supportando la perdita di peso e persino riducendo il rischio di morte precoce.

Gli agonisti del recettore del GLP-1 – semaglutide, dulaglutide e liraglutide – e l’agonista del doppio recettore del polipeptide insulinotropico glucosio-dipendente (tirzepatide) GLP-1/glucosio-dipendente (tirzepatide) sono stati aggiunti all’EML. Sono usati come terapia ipoglicemizzante per gli adulti con diabete mellito di tipo 2 con malattia cardiovascolare accertata o malattia renale cronica e obesità (definita come indice di massa corporea (BMI) ≥ 30 kg/m2). Ciò fornisce una guida chiara ai paesi in cui i pazienti possono beneficiare maggiormente di queste terapie.

I prezzi elevati di medicinali come semaglutide e tirzepatide stanno limitando l’accesso a questi medicinali. Dare priorità a coloro che ne trarrebbero i maggiori benefici, incoraggiare la concorrenza generica per abbassare i prezzi e rendere questi trattamenti disponibili nelle cure primarie, soprattutto nelle aree scarsamente servite, sono fondamentali per ampliare l’accesso e migliorare i risultati sanitari. L’Oms continuerà a monitorare gli sviluppi, a sostenere strategie di prezzi equi e ad aiutare i paesi a migliorare l’accesso a questi trattamenti che cambiano la vita.

“Una grande fetta della spesa diretta per le malattie non trasmissibili è destinata ai farmaci, compresi quelli classificati come essenziali e che, in linea di principio, dovrebbero essere finanziariamente accessibili a tutti - ha dichiarato Deusdedit Mubangizi, direttore delle politiche e degli standard dell’Oms per i medicinali e i prodotti sanitari - raggiungere un accesso equo ai farmaci essenziali richiede una risposta coerente del sistema sanitario, sostenuta da una forte volontà politica, da una cooperazione multisettoriale e da programmi incentrati sulle persone che non lascino indietro nessuno”.