La terapia genica può aiutare a trattare lo scompenso cardiaco

Ha colto l’interesse e ottenuto il sostegno dell’European Research Council Advanced Grant lo studio sull’impiego della terapia genica su patologie come l’arresto, lo scompenso cardiaco e le aritmie gravi condotto dalla professoressa Silvia Priori, direttrice dell’Unità di Cardiologia Molecolare dell’IRCCS Maugeri Pavia. Grazie al finanziamento ottenuto, il secondo dopo un primo contributo ricevuto nel 2015, la professoressa e il suo team proseguiranno la collaborazione con l’Università di Pavia e potranno ampliare le loro ricerche, cominciate dalle malattie rare, investigando anche sulle patologie cardiovascolari più comuni. Il focus della ricerca è l’impiego di terapie geniche innovative basate su DNA e RNA progettate per agire direttamente sulla proteina responsabile della patologia.

"È la prima volta in questo progetto di ricerca che applichiamo questo approccio a malattie cardiache ad alta prevalenza come lo scompenso cardiaco – spiega la professoressa Priori -. Abbiamo già raccolto dati preliminari e sintetizzato molecole promettenti che potrebbero affiancarsi alle terapie esistenti. L’obiettivo è offrire nuove soluzioni a una malattia che colpisce oltre 50 milioni di persone nel mondo". Questo tipo di cura, già sperimentata con successo in alcune malattie genetiche rare, si è dimostrata capace di correggere il difetto alla base della patologia.

"Queste terapie vanno a colpire in maniera estremamente precisa la causa della malattia che a volte è identificabile in alcune molecole che nell’organismo vengono prodotte troppo o troppo poco, ripristinando di fatto il corretto funzionamento del cuore – prosegue -. La sfida che stiamo affrontando oggi è vedere se la stessa efficacia riscontrata sulle patologie genetiche rare si può replicare in patologie comuni del cuore". Il progetto dell’Unità di Cardiologia Molecolare Maugeri e dell’Università di Pavia è uno dei 25 finanziati in Italia nella categoria Advanced Grants ERC 2024: il nostro Paese arriva così al terzo posto per numero di progetti finanziati, dietro a Regno Unito e Germania. Ma se si considerano i finanziamenti complessivi vinti da ricercatori italiani, ovvero anche i ricercatori che fanno parte di team che operano all’estero, il numero sale a 37, portando l’Italia al secondo posto in Europa, che guadagna due posizioni rispetto allo scorso anno.

"Un risultato straordinario, che premia il lavoro di tanti ricercatori e offre un grande stimolo per i giovani che si avvicinano alla ricerca – sottolinea la professoressa Priori -. Nonostante negli ultimi anni siano stati fatti passi avanti con l’istituzione del Fondo Italiano per la Scienza, la ricerca italiana soffre ancora di carenze strutturali: mancano strumenti tecnologici avanzati, borse di studio e fondi per sostenere la carriera dei giovani. Non è un caso se tanti talenti emigrano all’estero. Eppure, anche se con risorse contenute, raggiungiamo risultati eccellenti. Immaginiamo cosa potremmo fare con investimenti più importanti".

Il riconoscimento giunge proprio nell’anno in cui Maugeri festeggia i 60 anni di attività.

"È un traguardo che celebra la forza delle persone, la visione della ricerca e la capacità di innovare per rispondere alle grandi sfide della medicina contemporanea – spiega Luca Damiani, presidente esecutivo di Maugeri -. Il nostro Istituto vuole essere un punto di riferimento non solo per la ricerca nazionale, ma anche per talenti internazionali, offrendo un ambiente in cui le competenze vengono riconosciute, il merito valorizzato e le idee trovano spazio per svilupparsi".

Altro punto fondamentale è il trasferimento tecnologico.

"Le scoperte devono diventare brevetti, prodotti, terapie concrete per i pazienti - conclude la direttrice dell’Unità di Cardiologia Molecolare - La ricerca non è un lusso, ma un valore aggiunto per l’intero sistema sanitario. Basti pensare ai costi per la gestione dei pazienti cardiopatici: visite, esami, dispositivi impiantabili. Le terapie geniche, in molti casi, potrebbero offrire una soluzione definitiva con un’unica somministrazione".