I dati allarmanti degli studi clinici
L'analisi dell'Ema ha rivelato un numero significativamente più alto di decessi tra i pazienti trattati con Oxbryta rispetto a quelli in trattamento con placebo. In uno studio su bambini ad alto rischio di ictus, si sono registrati 8 decessi nel gruppo Oxbryta contro i 2 del gruppo placebo. In un secondo studio sulle ulcere alle gambe, si è passati da 1 decesso nelle prime 12 settimane a 8 decessi aggiuntivi nella fase successiva in cui tutti i pazienti assumevano il farmaco.
Crisi dolorose più frequenti
Oltre alla mortalità, gli studi hanno evidenziato un aumento degli episodi di dolore acuto improvviso, comprese le crisi vaso-occlusive, tra i pazienti in trattamento con Oxbryta. Sebbene gli studi registrativi successivi non abbiano confermato questo aumento, i dati clinici rimangono preoccupanti e in contrasto con quelli del trial iniziale che aveva portato all'approvazione del farmaco.
Decisione definitiva
Il Chmp ha concluso che "i benefici del medicinale non superano più i suoi rischi", sottolineando come i meccanismi alla base dell'aumento di mortalità e complicanze rimangano non chiari. Non è stato possibile identificare misure efficaci per minimizzare i rischi né sottogruppi di pazienti per cui i benefici superino i rischi. Oxbryta rimarrà quindi indisponibile per la prescrizione nell'Unione Europea, confermando le raccomandazioni già fornite a settembre 2024 ai professionisti sanitari di interrompere le prescrizioni e passare a terapie alternative.