Miastenia grave: la siringa preriempita di efgartigimod alfa diventa rimborsabile. Più autonomia per i pazienti e meno carico per il sistema sanitario

La miastenia grave generalizzata (MGg) è una malattia autoimmune rara che si caratterizza per un’estrema varietà di sintomi, dalla debolezza muscolare alla ptosi palpebrale, fino alla perdita di funzioni importanti come deglutizione e persino respirazione. È causata dall’azione di autoanticorpi IgG che interferiscono con la trasmissione neuromuscolare. Colpisce prevalentemente adulti e anziani, spesso con sintomi iniziali sfumati che non ne permettono un rapido inquadramento diagnostico. Una situazione complicata dal fatto che gli stessi possono variare nel corso della stessa giornata. L’inquadramento diagnostico è quindi un problema rilevante, perché la tempestività terapeutica è un fattore cruciale per il controllo della malattia.

In questo contesto, l’approvazione da parte di AIFA della rimborsabilità di una terapia specifica a domicilio rappresenta un passo importante nella gestione della patologia. AIFA ha infatti dato il via libera all’utilizzo di siringhe preriempite contenenti efgartigimod alfa, il primo bloccante del recettore FcRn disponibile in Italia. Il farmaco era già stato utilizzato per infusione endovenosa e come soluzione sottocutanea in ambiente ospedaliero. La nuova formulazione permette invece la somministrazione direttamente al domicilio, da parte del paziente o di un caregiver adeguatamente formato.

Un bisogno reale: alleggerire il carico di cura nella miastenia grave

La gestione della miastenia grave è particolarmente gravosa per chi ne soffre poiché richiede follow-up periodici, valutazioni funzionali e, con le terapie tradizionali, frequenti accessi ospedalieri. Il carico per il paziente è quindi elevato e quasi sempre condiviso con un caregiver, con tutte le conseguenze facilmente intuibili da un punto di vista lavorativo, sociale e personale. Esiste inoltre un rischio concreto di perdere l’aderenza terapeutica, con un conseguente peggioramento clinico. La possibilità di eseguire la somministrazione a casa rende il percorso meno gravoso per la persona malata e per chi vi presta assistenza. Ma questo cambiamento coinvolge anche il sistema sanitario, che vede diminuire la pressione sulle aree infusionali e sugli ambulatori dedicati.

Domiciliarità e qualità della vita: la parola ai clinici

La domiciliarità della terapia contribuisce a restituire al paziente un senso di normalità che la malattia tende progressivamente a ridurre. Lo spiega chiaramente il professor Rocco Liguori, Direttore della UOC Clinica Neurologica di Bologna: "Questa nuova modalità di somministrazione consentirà ai pazienti di gestire la miastenia grave in modo più comodo e flessibile, riducendo lo stress legato ai frequenti spostamenti verso l'ospedale". Liguori conferma anche il beneficio organizzativo: "L'uso della siringa preriempita può spostare il luogo di cura dall'ospedale al domicilio del paziente, trasformando un costo logistico e di risorse interne in una gestione più efficiente e orientata al territorio".

Anche il professor Renato Mantegazza, presidente dell’Associazione italiana miastenia e malattie immunodegenerative AIM, mette l’accento sull’impatto concreto della domiciliarità: "La siringa preriempita di efgartigimod alfa, con la possibilità offerta ai pazienti di somministrarsi autonomamente la terapia a casa, rappresenta un progresso importante in quanto non necessita più di recarsi in ospedale per la somministrazione del farmaco. Ciò significa più libertà e più tempo per la vita privata, le relazioni, il lavoro, per una vita di qualità".

Un’opzione terapeutica che coniuga efficacia e sicurezza

Gli studi clinici hanno dimostrato la bioequivalenza tra la formulazione endovenosa e quella sottocutanea in siringa preriempita, garantendo un profilo di efficacia sovrapponibile. Il meccanismo d’azione di efgartigimod alfa rimane dunque quello originario: bloccare il recettore FcRn e ridurre selettivamente le IgG patogene responsabili della malattia. Questo approccio mirato rientra nella logica della medicina personalizzata e consente una modulazione più specifica del processo autoimmune rispetto a molte terapie tradizionali. Aggiunge inoltre un tassello importante: la flessibilità del percorso di cura, favorendo un modello di gestione più integrato tra ospedale, territorio e, oggi, anche domicilio.

La miastenia grave rimane una patologia complessa e potenzialmente severa. Tuttavia, un trattamento che unisce efficacia, sicurezza e possibilità di somministrazione domiciliare può migliorare significativamente l’aderenza e la qualità di vita dei pazienti, contribuendo allo stesso tempo a un uso più efficiente delle risorse sanitarie.