Un nuovo capitolo si apre nella cura della trombocitopenia immune (ITP), malattia rara e complessa caratterizzata da una profonda disregolazione del sistema immunitario. La Commissione Europea ha infatti approvato rilzabrutinib, primo inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) indicato per il trattamento della ITP in pazienti adulti refrattari ad altre terapie. Il via libera segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i medicinali e segna un passaggio rilevante nell’evoluzione dell’approccio terapeutico a questa patologia.

La ITP è una condizione cronica in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, determinando una riduzione della loro conta e un aumento del rischio di sanguinamenti, anche gravi.

Oltre alle manifestazioni emorragiche, i pazienti convivono spesso con sintomi meno visibili ma altrettanto invalidanti, come affaticamento persistente, difficoltà cognitive e un impatto significativo sulla qualità di vita. Finora, le strategie terapeutiche si sono concentrate prevalentemente sull’aumento della conta piastrinica e sulla prevenzione del sanguinamento, senza intervenire in modo diretto sui meccanismi immunitari alla base della malattia.

Rilzabrutinib introduce un cambio di paradigma. Si tratta di un inibitore orale, reversibile e selettivo della BTK, una proteina chiave presente nelle cellule B, nei macrofagi e in altre cellule dell’immunità innata. Attraverso una modulazione “multi-immune”, il farmaco agisce su diversi snodi della risposta immunitaria patologica, contribuendo ad affrontare le cause profonde della ITP e non solo le sue conseguenze cliniche.

“Questa malattia deriva da una complessa alterazione del sistema immunitario che va ben oltre la semplice riduzione delle piastrine”, ha spiegato Waleed Ghanima, responsabile della Ricerca e consulente ematologo presso l’Ostfold Hospital in Norvegia. “Un approccio che tenga conto dell’impatto multidimensionale della ITP è essenziale per migliorare davvero la vita dei pazienti. Rilzabrutinib rappresenta un passo avanti in questa direzione”.

L’approvazione europea si basa sui risultati dello studio registrativo di fase 3 LUNA 3, che ha coinvolto 202 pazienti adulti con ITP persistente o cronica. Lo studio ha dimostrato che rilzabrutinib è in grado di indurre una risposta piastrinica rapida e duratura rispetto al placebo. Alla settimana 25, il 23% dei pazienti trattati ha raggiunto una risposta piastrinica duratura, contro lo 0% nel gruppo placebo, con una differenza altamente significativa. Anche il tempo alla prima risposta è risultato nettamente più breve, così come la durata complessiva del beneficio clinico.

Oltre ai parametri ematologici, lo studio ha evidenziato un miglioramento rilevante della qualità di vita. I pazienti trattati con rilzabrutinib hanno riportato un aumento di oltre 10 punti nei punteggi di benessere generale, misurati con un questionario validato specifico per la ITP, a fronte di un miglioramento molto più contenuto nel gruppo placebo. Un dato che sottolinea come l’efficacia clinica si traduca anche in benefici concreti nella vita quotidiana.

Dal punto di vista della sicurezza, il profilo del farmaco è risultato coerente con quanto atteso: le reazioni avverse più comuni sono state di grado lieve o moderato e hanno incluso disturbi gastrointestinali, cefalea e infezione da COVID-19.

“L’approvazione di rilzabrutinib nell’Unione Europea conferma l’impegno nello sviluppo di terapie innovative per le malattie rare e immuno-mediate”, ha dichiarato Brian Foard, Head of Specialty Care di Sanofi. “Il suo meccanismo d’azione differenziante consente di intervenire sulla causa sottostante della ITP, offrendo ai pazienti un’opzione terapeutica avanzata”.

Già approvato negli Stati Uniti e negli Emirati Arabi Uniti, rilzabrutinib è attualmente in fase di valutazione regolatoria anche in Giappone e Cina e ha ottenuto diverse designazioni di farmaco orfano e fast track. Parallelamente, il farmaco è in studio per altre patologie rare di origine immunitaria, a conferma del potenziale di questa strategia terapeutica.

Con l’arrivo di rilzabrutinib, la gestione della trombocitopenia immune entra in una nuova fase, in cui l’obiettivo non è solo controllare i sintomi, ma intervenire in modo più mirato sui meccanismi della malattia, migliorando prognosi e qualità di vita dei pazienti.