Una patologia rara con un bisogno clinico ancora insoddisfatto

L’acidemia propionica è una grave malattia metabolica ereditaria causata da difetti degli enzimi mitocondriali coinvolti nel metabolismo del propionato. La ridotta o assente attività dell’enzima propionil-CoA carbossilasi determina l’accumulo di metaboliti tossici, con episodi ricorrenti di scompenso metabolico e un impatto significativo sulla qualità - e sull’aspettativa di vita - dei pazienti.

mRNA-3927 è un prodotto sperimentale in fase post proof-of-concept progettato per ripristinare l’attività dell’enzima carente attraverso la somministrazione di mRNA, con l’obiettivo di modificare il decorso della malattia. Si tratta di un’area terapeutica in cui, ad oggi, non esistono opzioni in grado di intervenire in modo causale sul meccanismo della patologia.

I termini dell’accordo

In base all’accordo, Recordati effettuerà un pagamento iniziale di 50 milioni di dollari a Moderna, con la possibilità di ulteriori 110 milioni di dollari legati al raggiungimento dell’obiettivo dello sviluppo clinico e approvazione nel breve termine. Sono inoltre previsti milestone commerciali e royalties a scaglioni sulle vendite nette annue del prodotto.

Recordati ha precisato che l’operazione non è attesa avere un impatto significativo sul margine operativo lordo prima di un eventuale lancio commerciale del farmaco. Il perfezionamento dell’accordo resta subordinato alle consuete condizioni di chiusura, incluse le autorizzazioni delle autorità antitrust statunitensi, attese entro circa 30 giorni dalla notifica.

Le prospettive cliniche e strategiche

"L’acidemia propionica è una malattia rara grave, caratterizzata da un importante bisogno medico non soddisfatto, a causa della mancanza di terapie in grado di modificarne il decorso", ha dichiarato Rob Koremans, amministratore delegato di Recordati. "La collaborazione con Moderna unisce la loro esperienza nelle tecnologie innovative basate sull’mRNA alla nostra competenza nelle malattie metaboliche rare e a una solida infrastruttura commerciale".

Koremans ha sottolineato che i dati clinici disponibili sono incoraggianti e che i risultati dello studio cardine sono attesi entro la fine del 2026. "Questo accordo rafforza ulteriormente il nostro portafoglio di sviluppo, in continuità con l’impegno storico di Recordati nelle patologie metaboliche rare".

Anche Stéphane Bancel, amministratore delegato di Moderna, ha evidenziato il valore della partnership, definendola una "missione congiunta per migliorare la vita delle persone affette da acidemia propionica". Secondo Bancel, l’esperienza commerciale globale di Recordati nelle malattie rare rappresenta un fattore chiave per accelerare l’accesso dei pazienti a mRNA-3927 una volta ottenuta l’approvazione.

Un segnale sul ruolo dell’mRNA oltre i vaccini

L’accordo conferma l’evoluzione delle tecnologie a mRNA oltre l’ambito vaccinale, con un’applicazione sempre più mirata nelle malattie rare e nei disordini metabolici, dove la possibilità di intervenire direttamente sul difetto molecolare rappresenta una prospettiva di forte interesse clinico.

Per Recordati, l’operazione si inserisce in una strategia di rafforzamento del posizionamento nelle terapie per malattie rare ad alto bisogno clinico. Per Moderna, rappresenta un ulteriore passo nel consolidamento di partnership industriali orientate alla traduzione clinica delle piattaforme mRNA.