Malattie epatiche rare e virali, nuove terapie cambiano le prospettive di cura

Le patologie epatiche croniche meno diffuse, spesso caratterizzate da un decorso silenzioso e da diagnosi tardive, stanno entrando in una nuova fase grazie allo sviluppo di strategie terapeutiche mirate. È quanto emerso durante il 58° incontro annuale dell’Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF), dove specialisti hanno fatto il punto sui progressi nel trattamento delle epatiti virali B e Delta e delle malattie colestatiche.

Negli ultimi anni l’epatologia ha registrato avanzamenti rilevanti soprattutto in ambiti rimasti a lungo privi di opzioni efficaci. Oggi l’attenzione della ricerca si concentra su condizioni meno frequenti ma con elevato impatto clinico, in cui nuove molecole e approcci terapeutici stanno modificando la gestione dei pazienti e la prognosi nel medio-lungo periodo.

L’epatite B continua a rappresentare una sfida sanitaria globale nonostante le campagne vaccinali. In Italia il virus è ancora presente soprattutto tra soggetti anziani e persone provenienti da aree ad alta endemia. A questa infezione può associarsi l’epatite Delta, che interessa fino al 5% dei pazienti con epatopatia da HBV e costituisce la forma più aggressiva di epatite virale, con elevato rischio di evoluzione verso cirrosi, insufficienza epatica o carcinoma.

Secondo gli esperti, l’obiettivo terapeutico si sta progressivamente spostando dal semplice controllo della replicazione virale verso il raggiungimento di una “cura funzionale”, cioè la neutralizzazione stabile del virus. Diverse terapie in fase avanzata di sviluppo stanno mostrando risultati promettenti, mentre trattamenti già disponibili come bulevirtide hanno dimostrato di ridurre in modo significativo l’attività dell’HDV e migliorare alcuni parametri clinici anche nei pazienti con malattia avanzata. Resta tuttavia critica la diagnosi precoce, poiché molti soggetti con epatite B non vengono testati per l’infezione Delta.

Parallelamente, progressi importanti riguardano le malattie colestatiche croniche, tra cui la colangite biliare primitiva e la colangite sclerosante. La prima interessa circa 20–30 persone ogni 100mila abitanti ed è più frequente nel sesso femminile. L’introduzione di nuovi agonisti dei recettori PPAR ha consentito di ottenere miglioramenti nei marker biochimici e nei sintomi invalidanti come prurito e affaticamento, con un impatto positivo sulla qualità di vita.

Nonostante l’innovazione farmacologica, gli specialisti sottolineano la necessità di rafforzare percorsi assistenziali integrati e programmi di screening. Reti di cura coordinate tra centri di riferimento e medicina territoriale sono considerate fondamentali per intercettare precocemente queste patologie e garantire un accesso equo alle nuove opportunità terapeutiche.