Non solo valutazione e rimborsabilità dei farmaci, ma anche sostegno diretto alla ricerca nelle aree caratterizzate da elevato bisogno clinico e limitate prospettive di investimento. È il segnale che emerge dall'approvazione della graduatoria del bando AIFA 2025 dedicato alle malattie rare, che finanzierà 19 progetti di ricerca indipendente per un valore complessivo di oltre 17,5 milioni di euro.

La graduatoria, approvata con la Determina n. 816 del 15 giugno 2026, è finanziata attraverso le risorse previste dal Testo unico sulle malattie rare (Legge 175/2021) e punta a sostenere studi in uno dei settori più complessi della ricerca biomedica, caratterizzato da numeri ridotti di pazienti, elevata eterogeneità clinica e minori opportunità di sviluppo industriale.

Un sostegno pubblico dove il mercato investe meno

I progetti selezionati riguardano due linee di ricerca principali: lo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie rare prive di trattamenti efficaci e gli studi dedicati ai farmaci orfani plasmaderivati. Particolare attenzione viene riservata anche al repurposing, ossia all'utilizzo di farmaci già disponibili per nuove indicazioni terapeutiche nell'ambito delle malattie rare, una strategia considerata sempre più importante per accelerare la disponibilità di opzioni terapeutiche in aree caratterizzate da bisogni clinici ancora insoddisfatti.

"Le malattie rare costituiscono uno degli ambiti nei quali il sostegno pubblico alla ricerca può fare maggiormente la differenza", ha dichiarato il presidente dell'AIFA, Robert Nisticò, sottolineando come i progetti finanziati presentino il potenziale per ampliare le conoscenze scientifiche e favorire nuove opportunità terapeutiche.

L'evoluzione del ruolo dell'AIFA

Il finanziamento dei nuovi progetti si inserisce in una trasformazione più ampia che negli ultimi anni sta progressivamente modificando il ruolo dell'Agenzia italiana del farmaco. Tradizionalmente identificata come autorità regolatoria incaricata di valutare sicurezza, efficacia, rimborsabilità e accesso ai medicinali, l'AIFA sembra infatti orientata a svolgere una funzione sempre più attiva nel favorire l'innovazione, soprattutto nei settori caratterizzati da elevato bisogno clinico e da minori incentivi economici per gli investimenti privati.

Si tratta di un cambiamento graduale, ancora in evoluzione e inevitabilmente condizionato dalle risorse disponibili, ma che emerge con crescente chiarezza attraverso una serie di iniziative che spaziano dal sostegno alla ricerca indipendente alla valorizzazione delle terapie innovative, fino all'attenzione verso il repurposing e le aree terapeutiche più difficili. In questa prospettiva, l'Agenzia non si limita a valutare l'innovazione una volta che questa arriva sul mercato, ma contribuisce anche a creare le condizioni affinché nuove opportunità terapeutiche possano svilupparsi e raggiungere i pazienti.

Ricerca indipendente e bisogni clinici insoddisfatti

La scelta di investire nelle malattie rare appare particolarmente significativa proprio perché riguarda un settore in cui la ricerca incontra ostacoli strutturali importanti. Molte di queste patologie interessano infatti un numero limitato di persone e presentano percorsi di sviluppo complessi, fattori che possono ridurre l'attrattività degli investimenti privati.

"I progetti ammessi affrontano bisogni clinici rilevanti e valorizzano approcci innovativi, inclusi il repurposing di farmaci già disponibili e lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche", ha spiegato il direttore tecnico-scientifico dell'AIFA, Pierluigi Russo. Per il direttore amministrativo Giovanni Pavesi, invece, la priorità resta garantire trasparenza e qualità nell'assegnazione delle risorse pubbliche destinate alla ricerca.

Un segnale per il sistema della ricerca

I 17,5 milioni stanziati non sono destinati a modificare da soli il panorama della ricerca italiana sulle malattie rare. Tuttavia rappresentano un segnale preciso di politica sanitaria e scientifica.

In un contesto in cui l'innovazione terapeutica procede a ritmi sempre più rapidi e i bisogni clinici insoddisfatti rimangono numerosi, il sostegno alla ricerca indipendente conferma la volontà dell'AIFA di affiancare alla propria tradizionale funzione regolatoria un ruolo sempre più orientato alla promozione dell'innovazione e allo sviluppo di nuove opportunità di cura per i pazienti.