Leucemia linfatica cronica e linfoma mantellare: AIFA amplia l’accesso ad acalabrutinib nelle terapie di prima linea

Si amplia in Italia il panorama terapeutico per alcune delle più diffuse neoplasie del sistema linfatico. L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di acalabrutinib in nuove indicazioni che riguardano la leucemia linfatica cronica (LLC) e il linfoma mantellare, consolidando il ruolo delle terapie mirate nella pratica clinica ematologica.

Per la leucemia linfatica cronica, la nuova approvazione riguarda l’utilizzo in prima linea di acalabrutinib in associazione con venetoclax nei pazienti adulti non precedentemente trattati. La combinazione introduce un regime completamente orale e a durata definita, caratteristica che rappresenta uno dei principali elementi innovativi rispetto alle strategie terapeutiche continuative.

A supporto dell’indicazione vi sono i risultati dello studio internazionale AMPLIFY, che ha evidenziato come l’88,5% dei pazienti trattati con la combinazione non abbia richiesto una successiva terapia dopo tre anni di follow-up, rispetto al 75,2% osservato con la chemio-immunoterapia. Anche la sopravvivenza libera da progressione a 36 mesi è risultata superiore nel braccio sperimentale, raggiungendo il 76,5% contro il 66,5% della terapia convenzionale.

La leucemia linfatica cronica rappresenta la forma di leucemia più frequente nell’adulto e in Italia registra circa 2.750 nuove diagnosi ogni anno. Negli ultimi anni le terapie target hanno progressivamente sostituito la chemio-immunoterapia come standard di riferimento, grazie alla capacità di ottenere risposte più profonde e durature con un migliore profilo di tollerabilità.

Novità importanti arrivano anche per il linfoma mantellare, una rara forma di linfoma non Hodgkin che rappresenta circa il 6% di tutti i casi e che nel nostro Paese interessa ogni anno circa 800 persone. AIFA ha autorizzato l’impiego di acalabrutinib in associazione con bendamustina e rituximab nei pazienti non precedentemente trattati e non candidabili a trapianto autologo di cellule staminali.

L’approvazione si basa sui risultati dello studio ECHO, che ha documentato una riduzione del 32% del rischio di progressione della malattia o di morte rispetto alla sola chemio-immunoterapia. Il tasso di remissione completa ha inoltre raggiunto il 67%, contro il 53% osservato nel gruppo di controllo, evidenziando un miglioramento significativo della profondità di risposta.

L’agenzia regolatoria ha inoltre esteso la rimborsabilità di acalabrutinib in monoterapia ai pazienti con linfoma mantellare recidivato o refrattario non precedentemente trattati con inibitori della tirosin-chinasi di Bruton. Le evidenze disponibili indicano un controllo prolungato della malattia e tassi di risposta clinicamente rilevanti anche nelle fasi più avanzate del percorso terapeutico.

Le nuove approvazioni confermano l’evoluzione della terapia ematologica verso approcci sempre più personalizzati, capaci di combinare efficacia, gestione a lungo termine della malattia e migliore qualità di vita per i pazienti.