Il trattamento con ocrelizumab ha dimostrato la non inferiorità rispetto a fingolimod nel controllo delle ricadute, con una riduzione del rischio del 48%. Il farmaco ha inoltre evidenziato una maggiore efficacia nel contenimento dell’attività infiammatoria a livello cerebrale.

In particolare, rispetto a fingolimod, sono state osservate riduzioni del 48% delle nuove lesioni T2 o di quelle in espansione e dell’87% delle lesioni attive T1 con captazione del gadolinio.

Il profilo di sicurezza rilevato nella popolazione pediatrica è risultato coerente con quello già osservato negli adulti. Nel corso dello studio, inoltre, nessun partecipante ha interrotto il trattamento a causa di eventi avversi.

La sclerosi multipla può manifestarsi anche durante l’infanzia e l’adolescenza. A livello globale, secondo i dati riportati nel comunicato, sono almeno 40 mila i bambini e gli adolescenti che convivono con la malattia, circa un terzo dei quali in Europa.

Nei pazienti più giovani le ricadute possono essere frequenti e avere un impatto significativo sulla quotidianità, con possibili ripercussioni sulla frequenza scolastica e sulle attività sociali. Il controllo precoce dell’attività di malattia rappresenta quindi un obiettivo rilevante per limitare l’accumulo di disabilità nel lungo periodo.

La sclerosi multipla è una patologia cronica del sistema nervoso centrale nella quale il sistema immunitario determina un danno a carico della mielina e degli assoni. Circa l’85% delle persone riceve inizialmente una diagnosi di forma recidivante-remittente; le forme recidivanti comprendono anche la sclerosi multipla secondariamente progressiva attiva.

Ocrelizumab e il bersaglio CD20

Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro i linfociti B CD20-positivi, cellule del sistema immunitario coinvolte nei processi che contribuiscono al danno neurologico nella sclerosi multipla.

Il farmaco dispone di formulazioni endovenosa e sottocutanea e, secondo quanto riportato nel comunicato, viene somministrato con una frequenza semestrale. L’impiego pediatrico è già stato autorizzato negli Stati Uniti nel maggio 2026.

L’eventuale decisione positiva della Commissione europea estenderebbe dunque ai pazienti pediatrici europei dai 10 anni una strategia terapeutica già ampiamente studiata nella popolazione adulta, nella quale il farmaco ha raggiunto un’esperienza clinica globale riferita a oltre 525 mila persone.

Per la neurologia pediatrica, il possibile ampliamento dell’indicazione si inserisce nel percorso verso un trattamento precoce e ad alta efficacia, con l’obiettivo di contenere l’attività infiammatoria della malattia e limitarne l’impatto nel lungo termine.