Lo studio ha incluso pazienti con sindrome di Dravet, sindrome di Lennox-Gastaut e altre encefalopatie epilettiche dello sviluppo, superando l'approccio tradizionale che concentra le sperimentazioni su poche sindromi specifiche. L'obiettivo principale era valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia come terapia aggiuntiva a un regime stabile di farmaci antiepilettici.

Durante i 75 giorni di trattamento, bexicaserina ha mostrato un profilo di tollerabilità favorevole. La sonnolenza è stata l'evento avverso più frequentemente associato all'interruzione della terapia, prevalentemente nella fase di titolazione, suggerendo che un incremento più graduale della dose potrebbe migliorarne ulteriormente la gestione. Tutti i pazienti che hanno completato lo studio hanno aderito alla successiva estensione in aperto.

Sul piano dell'efficacia, il trattamento ha determinato una riduzione mediana del 59,8% della frequenza delle crisi motorie conteggiabili, rispetto al 17,4% osservato con placebo. Il beneficio è risultato consistente nei diversi sottogruppi di DEE, con riduzioni del 74,6% nella sindrome di Dravet, del 50,8% nella sindrome di Lennox-Gastaut e del 65,5% nelle altre forme di encefalopatia epilettica. Inoltre, il 60% dei pazienti trattati ha ottenuto una diminuzione di almeno il 50% della frequenza delle crisi, rispetto al 33,3% del gruppo placebo.

Secondo gli autori, uno degli aspetti più innovativi dello studio riguarda l'impiego delle crisi motorie conteggiabili come endpoint comune e l'inclusione di pazienti con eziologie differenti in un unico protocollo sperimentale. Questo modello potrebbe ampliare l'accesso agli studi clinici per persone finora escluse e favorire lo sviluppo di trattamenti destinati all'intero spettro delle DEE.

I risultati hanno sostenuto l'avvio del programma globale di fase 3. La Food and Drug Administration statunitense ha inoltre attribuito a bexicaserina le designazioni di Orphan Drug per la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut, Rare Pediatric Disease per la sindrome di Dravet e Breakthrough Therapy per il trattamento delle crisi associate alle encefalopatie epilettiche dello sviluppo, riconoscimenti che potrebbero accelerarne il percorso di sviluppo clinico.