L'Alzheimer torna al centro del confronto tra comunità scientifica e regolatori. Dopo l'orientamento espresso dalla Commissione Scientifica ed Economica (CSE) dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA), che ha confermato il proprio parere contrario alla rimborsabilità dei farmaci lecanemab e donanemab, le principali società neurologiche italiane chiedono di riaprire il dialogo e propongono un utilizzo più selettivo delle nuove terapie.

La posizione è stata espressa con un documento congiunto della Società Italiana di Neurologia (SIN), della Associazione Autonoma Aderente alla SIN per le Demenze (SINdem) e della Società delle Scienze Neurologiche Ospedaliere (SNO).

"La valutazione non è ancora conclusa"

Le società scientifiche ricordano che il procedimento regolatorio non è ancora terminato. Il parere espresso dalla CSE rappresenta infatti una fase intermedia dell'iter e dovrà essere seguito dalle eventuali controdeduzioni delle aziende produttrici.

Proprio questa fase, secondo neurologi e specialisti delle demenze, offre l'opportunità di approfondire alcuni aspetti clinici che potrebbero incidere sulla valutazione finale del rapporto tra benefici e rischi.

Un impiego limitato ai pazienti che possono beneficiare della terapia

Il punto centrale della proposta riguarda la selezione dei pazienti. Secondo SIN, SINdem e SNO, l'analisi non dovrebbe concentrarsi esclusivamente sui risultati complessivi degli studi registrativi, ma individuare quei sottogruppi di pazienti nelle fasi iniziali della malattia che hanno mostrato un beneficio clinicamente significativo, non soltanto sui biomarcatori ma anche sulle funzioni cognitive e sull'autonomia.

Le società propongono quindi un utilizzo più circoscritto dei due anticorpi monoclonali, accompagnato da un monitoraggio clinico strutturato e da criteri diagnostici condivisi, con l'obiettivo di rafforzare il rapporto beneficio-rischio e migliorare anche la sostenibilità economica dell'impiego delle nuove terapie.

La proposta: un programma nazionale guidato da AIFA

Nel documento viene inoltre avanzata la proposta di avviare un programma nazionale coordinato dalla stessa AIFA secondo il modello internazionale di Coverage with Evidence Development, che consente di rendere disponibili i trattamenti continuando contemporaneamente a raccogliere dati sulla loro efficacia nella pratica clinica.

L'iniziativa dovrebbe coinvolgere anche le aziende titolari delle autorizzazioni all'immissione in commercio e contribuire a produrre nuove evidenze utili per le future decisioni regolatorie.

La richiesta di un'audizione

Le tre società scientifiche chiedono infine di essere ascoltate dalla Commissione Scientifica ed Economica dell'AIFA per portare il proprio contributo sulla selezione dei pazienti, sull'organizzazione dei percorsi diagnostico-assistenziali e sulle modalità di impiego dei nuovi farmaci.

"Come neurologi siamo i primi a richiedere rigore nella valutazione di farmaci che comportano rischi non banali e un impegno organizzativo importante per i centri", scrivono le società. "Ma proprio questo rigore ci porta a chiedere che la valutazione si concentri sui pazienti che possono realmente trarne beneficio".