Con la terapia genica ridotti i sintomi della sclerosi

Grazie alla terapia genica sono stati ridotti i sintomi della sclerosi multipla nei topi, che sono riusciti a recuperare anche la mobilità persa con la paralisi.  Chiave del trattamento è stato un virus, usato come navetta per trasportare un gene, che ha permesso di produrre mielina nel fegato, organo capace di indurre la resistenza immunitaria nel corpo. Descritto sulla rivista Molecular Therapy, il risultato si deve ai ricercatori dell'università della Florida, guidati da Brad Hoffman. 

La sclerosi multipla è una malattia autoimmune in cui alcune cellule immunitarie, i linfociti T, aggrediscono la guaina di mielina, che riveste le connessioni tra le cellule nervose nel cervello e midollo spinale, e viene danneggiata dalla malattia.

    In questo caso il gene è stato lo strumento per rilasciare la proteina della mielina nel fegato, stimolando l'immunoresistenza, e impedendo così alle cellule immunitarie di distruggere la mielina. "Con questa terapia genica, già sperimentata in sicurezza a livello clinico, siamo riusciti a stimolare le cellule T, che riescono a tenere sotto controllo la risposta autoimmunitaria", commenta Hoffman. Questo tipo di immunoterapia, sperimentata per il diabete di tipo I e malattia di Chron, di solito però non ha effetti duraturi nel tempo.

Da qui l'idea dei ricercatori di far viaggiare il gene su un virus (l'adeno-associated virus) per rilasciare il suo carico di proteina di mielina nel fegato e sfruttare la capacità, unica, di questo organo di indurre la resistenza immunitaria. I topi hanno avuto così uno scudo protettivo di sette mesi dalla malattia, che ha bloccato la comparsa dei sintomi e ridotto quelli già presenti, facendo recuperare la mobilità persa nelle zampe posteriori. Con l'aggiunta di un farmaco immunosoppressivo, si è avuto il miglioramento dei sintomi in quasi tutti i topi ad uno stadio avanzato della malattia.

fonte: ansa