
Dallapiccola, inappropriato l'annuncio dagli Usa
Una tecnica che "se funzionasse, si rivelerebbe rivoluzionaria, ma va detto che esiste anche un non marginale rischio di errori". Il genetista Bruno Dallapiccola evidenzia la 'portata' dell'esperimento effettuato in Usa, dove ricercatori dell'ospedale di Oakland hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all'interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente al fine di curare una malattia. Tuttavia, dall'esperto arriva anche una dura critica rispetto all'annuncio stesso del test, annuncio giudicato "inappropriato".
"Da ricercatore - ha spiegato Dallapiccola - non sono entusiasta dell'annuncio fatto dall'ospedale Usa: è un approccio sbagliato e l'annuncio è stato inappropriato rispetto ai parametri del metodo scientifico.
Dunque, avverte il genetista, "non si hanno al momento prove che tale tecnica non possa indurre degli errori secondari". Detto ciò, se la tecnica "funzionasse davvero - chiarisce Dallapiccola - si tratterebbe di una rivoluzione: infatti, ad oggi, con la terapia genica si mira a portare dentro l'organismo malato le cellule 'corrette' nel loro dna; con questo nuovo metodo, invece, un vettore, una sorta di 'robot', corregge le cellule malate dall'interno stesso dell'organismo". La sperimentazione Usa ha al momento testato il metodo su un uomo affetto da una rara malattia metabolica. Ma, sulla base di riscontri positivi, "con la nuova tecnica si potrebbero potenzialmente curare varie altre patologie come le malattie del sangue e malattie correlate ad organi bersaglio quali il fegato o il midollo osseo. Non vedo invece benefici - conclude lo specialista - per organi bersaglio quali il cervello, e dunque per le malattie collegate, poichè la barriera emato-encefalica farebbe da ostacolo all'azione del vettore per la correzione del dna delle cellule".
fonte: ansa
Per le malattie rare serve integrazione tra ospedale e territorio e omogeneità di accesso alle cure. Il neopresidente Fiaso Quintavalle rilancia il lavoro di rete nel Ssn.
Via libera alla rimborsabilità di sei nuovi medicinali, tra cui quattro farmaci orfani. In una settimana dedicata alle malattie rare, segnale di allineamento tra ministero e Agenzia.
Il ministero della Salute: il Testo unico della legislazione farmaceutica potrà rimuovere ostacoli per le terapie delle malattie rare. Focus anche su carenze e ricerca.
Riduzione delle disuguaglianze regionali, aggiornamento dello screening neonatale e meccanismi innovativi di finanziamento tra le priorità indicate da Uniamo per la Giornata delle Malattie Rare.
Per le malattie rare serve integrazione tra ospedale e territorio e omogeneità di accesso alle cure. Il neopresidente Fiaso Quintavalle rilancia il lavoro di rete nel Ssn.
Il ministero della Salute: il Testo unico della legislazione farmaceutica potrà rimuovere ostacoli per le terapie delle malattie rare. Focus anche su carenze e ricerca.
Riduzione delle disuguaglianze regionali, aggiornamento dello screening neonatale e meccanismi innovativi di finanziamento tra le priorità indicate da Uniamo per la Giornata delle Malattie Rare.
Alla vigilia della Giornata delle Malattie Rare, pediatri e Uniamo chiedono accesso uniforme alle terapie, superamento del gap pediatrico e potenziamento delle reti assistenziali.
Commenti