Rene policistico: un farmaco riduce la necessità di dialisi

Per la prima volta un farmaco si è dimostrato in grado di ridurre la necessità di dialisi nei malati di rene policistico. Lo dimostra uno studio italiano pubblicato su 'Plos Medicine', condotto dagli scienziati dell' Irccs Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri in collaborazione con gli ospedali di Bergamo, Milano, Napoli, Treviso, Agrigento e Catania per valutare l' effetto dell' octreotide. Un trattamento "costoso", ma che "riducendo il numero di pazienti che entra in dialisi - osserva Piero Ruggenenti, a capo del Dipartimento di medicina renale del 'Mario Negri' - al di là dell' evidente beneficio per i malati, potrebbe anche rivelarsi conveniente considerato il costo della terapia dialitica che oscilla tra 30 mila e 40 mila euro all' anno per paziente". Il trial, battezzato 'Aladin 2', ha coinvolto 100 adulti che avevano già perso una quota importante della funzione renale. Metà di loro ha ricevuto octreotide una volta al mese per 3 anni, l' altra metà placebo. I partecipanti - spiegano dal Mario Negri - venivano regolarmente monitorati con un esame radiologico per valutare il volume dei reni, che aumenta nel corso della malattia per l' accrescimento delle cisti, e la loro funzione renale è stata misurata spesso con un metodo molto preciso.

Lo studio ha documentato che "l' octreotide rallenta in modo significativo la crescita delle cisti". Inoltre, "in un gruppo con il grado più severo di danno renale, si è visto che i pazienti trattati con il farmaco ricorrevano meno frequentemente alla dialisi durante il periodo di osservazione rispetto a quelli trattati con placebo". Questo studio - ricorda una nota - completa la precedente ricerca 'Aladin' condotta con lo stesso farmaco in pazienti con funzione renale normale o di poco ridotta, da cui era emerso che "l' octreotide rallenta o previene la crescita delle cisti e la perdita di funzione renale che usualmente si osserva nei pazienti affetti da rene policistico". Per Ruggenenti, "i risultati degli studi Aladin e Aladin 2 mostrano che l' octreotide potrebbe diventare la terapia che modifica l' evoluzione sfavorevole della malattia del rene policistico e prevenire la progressione verso l' insufficienza renale e il bisogno di dialisi. L' octreotide inoltre è in grado di ridurre la crescita delle cisti anche a livello del fegato, e di migliorare la disfunzione cardiaca che spesso si osserva nei pazienti con rene policistico". 

La malattia renale policistica autosomica dominante, comunemente detta malattia del rene policistico - spiegano gli esperti dell' Irccs presieduto da Silvio Garattini - è la forma più frequente di patologia ereditaria del rene. Il nome rene policistico è legato al fatto che l' organo nel corso della vita viene progressivamente deformato dalla formazione di cisti, cavità piene di liquido che si sviluppano nel tessuto renale. All' esordio della malattia le cisti sono poche e piccole, ma col passare del tempo aumentano di numero e dimensione, e possono arrivare a 'colonizzare' interamente il rene che si ingrossa notevolmente. Le cisti occupano e distruggono il tessuto renale, che perde gradualmente la sua funzione fino alla necessità di sostituirla con la dialisi. Si stima che il 10% dei pazienti che si sottopongono alla dialisi hanno perso la funzione renale a causa del rene policistico.

"Fino a qualche anno fa - sottolinea Giuseppe Remuzzi, direttore del Mario Negri - non c' era modo di rallentare o arrestare lo sviluppo delle cisti e di fermare la progressione inesorabile della malattia. La cura dei pazienti con malattia del rene policistico si limitava a trattare l' ipertensione arteriosa che spesso è presente, a correggere alcune alterazioni del metabolismo, ma per lo più si assisteva impotenti all' avanzare dell' insufficienza renale". "Negli ultimi anni - prosegue il nefrologo - clinici e ricercatori dell' Istituto Mario Negri hanno individuato un farmaco, l' octreotide, comunemente utilizzato per la cura di alcuni tumori, che si è rivelato promettente per la cura di questa malattia perché in grado di rallentare la crescita delle cisti. Nello studio Aladin è stato documentato che questo farmaco era in grado di rallentare la crescita delle cisti e limitare la riduzione della funzione renale nel tempo". Ora Aladin 2, che indica anche la possibilità di evitare la dialisi.