L'iniziativa per chi è costretto alle trasfusioni. In arrivo l'autorizzazione Ema
Si stima che siano tra 800 e i 1000 in Italia i pazienti talassemici, in particolare con beta thalassemia (genotipo non β0/β0) trasfusione dipendente, che potrebbero in un futuro abbastanza prossimo beneficiare della prima terapia genica che ha ricevuto l'opinione positiva del Chmp (Comitato dei Medicinali per Uso Umano) nell'Unione Europea per un sottogruppo di pazienti adulti e adolescenti con talassemia che necessita di trasfusioni. L'autorizzazione da parte di Ema dovrebbe arrivare a metà giugno prossimo e poi ci sarà l'iter previsto dall'Aifa, che potrebbe portare alla possibilità di commercializzazione nella seconda metà del 2020.
L'indicazione è per i pazienti sopra i 12 anni. Lo hanno spiegato i rappresentanti di bluebird bio, azienda biotech, in un incontro a Roma.
Le cellule cosiddette 'figlie' che contengono il gene sano vengono monitorate e poi, dopo la raccolta e il congelamento, si fa un'infusione sul paziente. In caso di funzionamento (negli studi l'efficacia si è dimostrata superiore all'80%) l'infusione evita le trasfusioni. Il prezzo della terapia sarà stabilito da una negoziazione con Aifa, ma come spiega Alberto Avaltroni, Direttore Generale per l'Italia dell'azienda, si vogliono mettere in campo il payments by results, quindi un pagamento basato sul risultato, e l'idea di una rateizzazione.
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