Funziona l'emapalumab, il farmaco salva-vita per i bambini con HLH
Studio del Bambino Gesù: ha controllato la malattia nel 60% dei casi
Funziona l'emapalumab, il farmaco sperimentale salva-vita per i bambini affetti da HLH (Linfoistiocitosi Emofagocitica Primaria), una malattia genetica ultra-rara che lascia poche speranze a chi non riesca ad arrivare in tempo al trapianto di cellule staminali emopoietiche. Lo indica lo studio pubblicato sul New England of Medicine, e coordinato in Europa dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. L'HLH è una grave malattia iperinfiammatoria che si presenta di solito durante l'infanzia (2 bambini ogni 100 mila nuovi nati), ma può manifestarsi anche negli adulti. È caratterizzata da una risposta infiammatoria incontrollata del sistema immunitario che può portare alla morte, la cui unica possibilità di guarigione definitiva stava finora nel trapianto di cellule staminali. Questo farmaco sperimentale, il primo studiato specificatamente per l'HLH primaria, è riuscito a bloccare l'iper-infiammazione e controllare le caratteristiche acute della malattia in oltre il 60% dei casi.
Emapalumab è un anticorpo monoclonale diretto contro una molecola (interferone-gamma) che ha un ruolo chiave nel regolare la risposta immunitaria e che viene prodotta in eccesso in questi malati.
fonte: New England of Medicine
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