Funziona l'emapalumab, il farmaco salva-vita per i bambini con HLH
Studio del Bambino Gesù: ha controllato la malattia nel 60% dei casi
Funziona l'emapalumab, il farmaco sperimentale salva-vita per i bambini affetti da HLH (Linfoistiocitosi Emofagocitica Primaria), una malattia genetica ultra-rara che lascia poche speranze a chi non riesca ad arrivare in tempo al trapianto di cellule staminali emopoietiche. Lo indica lo studio pubblicato sul New England of Medicine, e coordinato in Europa dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. L'HLH è una grave malattia iperinfiammatoria che si presenta di solito durante l'infanzia (2 bambini ogni 100 mila nuovi nati), ma può manifestarsi anche negli adulti. È caratterizzata da una risposta infiammatoria incontrollata del sistema immunitario che può portare alla morte, la cui unica possibilità di guarigione definitiva stava finora nel trapianto di cellule staminali. Questo farmaco sperimentale, il primo studiato specificatamente per l'HLH primaria, è riuscito a bloccare l'iper-infiammazione e controllare le caratteristiche acute della malattia in oltre il 60% dei casi.
Emapalumab è un anticorpo monoclonale diretto contro una molecola (interferone-gamma) che ha un ruolo chiave nel regolare la risposta immunitaria e che viene prodotta in eccesso in questi malati.
pubblicità
fonte: New England of Medicine
I Correlati
Il documento ISS del 3 febbraio non è una notizia. Ma torna attuale mentre AIFA apre il fronte della prescrittomica: dati solidi, ma ancora separati dalle scelte terapeutiche.
Adolescenti, “terra di mezzo” dell’assistenza: i pediatri chiedono estensione fino ai 18 anni
FIMP rilancia al congresso nazionale: prolungare la presa in carico pediatrica per evitare discontinuità e rispondere ai nuovi bisogni di salute.
Farmaco accessibile, verso il territorio: la “rivoluzione gentile” tra accesso alle cure e governo della spesa
Al Ministero della Salute confronto sulla riforma della distribuzione dei farmaci. Più territorio e prossimità, ma resta centrale l’equilibrio tra accesso e sostenibilità.
Pediatri di libera scelta, via libera al rinnovo: aumento del 5,78% e più integrazione nel territorio
Accordo Stato-Regioni per oltre 6.200 pediatri. Adeguamenti retributivi e rafforzamento del ruolo nelle Case della Comunità e nelle AFT.
Ti potrebbero interessare
Il documento ISS del 3 febbraio non è una notizia. Ma torna attuale mentre AIFA apre il fronte della prescrittomica: dati solidi, ma ancora separati dalle scelte terapeutiche.
Farmaco accessibile, verso il territorio: la “rivoluzione gentile” tra accesso alle cure e governo della spesa
Al Ministero della Salute confronto sulla riforma della distribuzione dei farmaci. Più territorio e prossimità, ma resta centrale l’equilibrio tra accesso e sostenibilità.
Farmaci off-patent, Egualia: rischio carenze senza interventi sulla sostenibilità
Egualia avverte: senza misure sui farmaci off-patent cresce il rischio carenze. Costi in aumento e prezzi rigidi mettono sotto pressione il sistema.
Importazione parallela dei farmaci, in Italia pesa circa l’1 per cento del mercato. Possibili risparmi fino a 239 milioni
Il parallel trade consente di importare medicinali da Paesi UE dove costano meno. In Italia il fenomeno resta limitato rispetto ad altri mercati europei.
Commenti