Per i bimbi a partire dai 2 anni e per gli adulti affetti da lipodistrofia, una malattia ultra-rara che colpisce meno di 200 persone in Italia, è ora disponibile in Italia una terapia a base di metreleptina. Si tratta del primo farmaco orfano capace di controllare alcune importanti manifestazioni della forma generalizzata, e in alcuni casi di quella parziale, messo a punto da Aegerion Pharmaceuticals (azienda del gruppo Amryt Pharma Plc). "Fino ad oggi le persone affette da questa malattia potevano accedere alla terapia solo rivolgendosi a pochi centri specializzati perché il farmaco, ora disponibile, lo potevamo prescrivere grazie alla Legge 326/2003 che ha istituito un Fondo nazionale per i farmaci orfani in attesa di commercializzazione - spiega Andrea Lenzi, presidente Fondazione per la Ricerca della Società Italiana di Endocrinologia (FoRiSIE) - da oggi invece sarà a disposizione su tutto il territorio nazionale.