Potrebbero partire entro due anni, i primi test sull'uomo di un nuovo candidato farmaco mirato a ridurre sintomi tipici della sindrome di Down e dell'autismo, come i comportamenti ripetitivi, le difficoltà cognitive e di interazione sociale. Il composto è stato sviluppato all'Istituto italiano di tecnologia (Iit) di Genova e ha già dimostrato la sua efficacia nelle prime sperimentazioni precliniche, pubblicate sulla rivista Chem. Lo studio, supportato dalla Fondazione Telethon e dal Consiglio europeo della ricerca (Erc), potrebbe portare all'avvio di una start-up per accelerare lo sviluppo di questa nuova arma contro i disturbi tipici delle malattie del neurosviluppo.

"Il nostro candidato farmaco potrebbe iniziare i test clinici negli ospedali in meno di due anni a partire da oggi, ma quest'ulteriore passaggio per trasformare il composto in un farmaco approvato, prevede ancora tanto lavoro e la necessità di fondi aggiuntivi", spiega Marco De Vivo, a capo del Molecular Modeling and Drug Discovery Laboratory dell'Iit. "Per questo motivo - prosegue il ricercatore - stiamo pianificando di lanciare una nuova start-up dedicata al progetto. Sarebbe meraviglioso poter vedere la nostra scoperta influenzare la vita di coloro che ne hanno bisogno". Il nuovo potenziale farmaco è stato progettato al computer in modo da agire su una specifica proteina chiamata NKCC1: si tratta di un trasportatore di ioni di cloro (e altre sostanze), cruciale per il corretto funzionamento del cervello.