"Anemia cronica, bassi livelli di emoglobina e dipendenza dalle trasfusioni rappresentano le principali sfide cliniche per i pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio e aumentano il rischio di morte di oltre la metà dei pazienti rispetto a coloro che non necessitano di trasfusioni", afferma Guillermo Garcia-Manero, M.D., sperimentatore principale e Direttore della Section of Myelodysplastic Syndromes alla University of Texas MD Anderson Cancer Center - I risultati hanno mostrato che il trattamento con luspatercept, rispetto ad epoetina alfa, ha prodotto tassi superiori e statisticamente significativi di indipendenza da trasfusioni di globuli rossi e di aumento di emoglobina, miglioramento della durata della risposta, con risultati pari o superiori in tutti i sottogruppi, e con sicurezza e tollerabilità accettabili per i pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio Esa-naïve".

“L’esperienza clinica ha dimostrato che solo un paziente su tre con sindrome mielodisplastica a basso rischio mostra risposte agli agenti stimolanti eritroidi nell’arco di 6-18 mesi, confermando una significativa necessità di opzioni più efficaci per affrontare l’anemia cronica - afferma Matteo Giovanni Della Porta, sperimentatore dello studio e direttore della Leukemia Unit all’Humanitas Cancer Center di Milano -. Nello studio, la durata mediana dell’indipendenza da trasfusioni di globuli rossi era circa un anno superiore con luspatercept, che ha dimostrato il suo potenziale come trattamento di prima linea nei pazienti Mds dipendenti da trasfusione”.