Dalla ricerca alle terapie: i nuovi farmaci EMA segnano l’avanzata della medicina di precisione

Nel giro di dodici mesi l’Agenzia Europea per i Medicinali ha raccomandato l’approvazione di 104 nuovi farmaci, dimostrando commessa cambiato il paradigma terapeutico in Europa. Il dato numerico rappresenta uno dei valori più alti degli ultimi quindici anni e restituisce la misura dell’intensità dell’attività regolatoria svolta dal Comitato per i medicinali per uso umano.

Le raccomandazioni includono 38 nuove sostanze attive, 16 farmaci orfani, 4 terapie avanzate, 41 biosimilari e 10 generici, con sei medicinali inseriti nel programma PRIME, dedicato ai trattamenti destinati a bisogni clinici non ancora soddisfatti. Il 40% dei farmaci approvati è costituito da biosimilari. Si tratta della quota più elevata mai registrata, a conferma del loro ruolo crescente nell’accesso alle cure.

Lo sblocco dei dossier dopo la pandemia

Secondo quanto spiegato dal Chief Medical Officer dell’EMA, Steffen Thirstrup, l’intensità del 2024 è legata anche al recupero di dossier che erano stati "congelati" durante la fase più acuta dell’emergenza Covid. Un elemento che contribuisce a spiegare il volume delle approvazioni, ma che non esaurisce il significato del dato.

Il numero e la tipologia dei medicinali autorizzati indicano infatti una tendenza: l’innovazione regolata dall’EMA si sta concentrando sempre più su terapie mirate, personalizzate e ad alta complessità scientifica, in linea con l’evoluzione verso la medicina di precisione.

Oncologia e terapie avanzate al centro

L’oncologia si conferma l’area di maggiore impegno nella ricerca e sviluppo, non solo per quantità ma per qualità delle innovazioni. Tra i farmaci approvati figurano terapie CAR-T per forme refrattarie o recidivate di leucemia linfoblastica acuta B, terapie cellulari derivate da cordone ombelicale per pazienti privi di donatore compatibile e nuove immunoterapie per il carcinoma vescicale non muscolo-invasivo ad alto rischio.

Accanto all’oncologia, spiccano le terapie geniche e cellulari. Tra queste, la prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich - sviluppata con il contributo di Telethon e con un percorso regolatorio pensato per sostenere anche il mondo accademico e non profit. Via libera anche a una terapia genica in formulazione topica per il trattamento delle ferite nei pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica, una rara patologia che rende la pelle estremamente fragile.

Dalla neurologia al cardiometabolico

La medicina di precisione tuttavia è una realtà anche in altri ambiti. In neurologia, per esempio, ecco nuove molecole per l’Alzheimer in fase precoce e per la distrofia muscolare di Duchenne, a loro volta aree come endocrinologia e trattamenti dei disturbi del metabolismo rappresentano specificità in cui è più rapida l’espansione della ricerca e, di conseguenza, quella regolatoria.

Rilevante poi l’area cardiometabolica, che di per sé comprende diabete, obesità, metabolismo e patologie cardiovascolari. Secondo l’EMA, è uno dei settori in cui ricerca scientifica, prevenzione e regolazione stanno convergendo più rapidamente, con un impatto potenzialmente significativo sulla pratica clinica.

Biosimilari e accesso alle cure

Il forte incremento dei biosimilari, che raggiungono una quota mai registrata prima, segnala anche una maggiore attenzione all’accesso e alla sostenibilità dei sistemi sanitari. Accanto alle terapie altamente innovative, l’EMA certifica così una nuova fase del mercato, in cui la scadenza dei brevetti apre a alternative terapeutiche più sostenibili senza rinunciare alla qualità.

Nel complesso, il quadro che emerge dalle 104 approvazioni non è solo quello di un anno particolarmente intenso dal punto di vista regolatorio, ma di una trasformazione più profonda del panorama terapeutico europeo. Un passaggio in cui le nuove cure approvate dall’EMA sono sempre più orientate a colpire bersagli molecolari specifici, in modo da rispondere a bisogni clinici selezionati e così integrare ricerca, clinica e regolazione in un modello sempre più vicino alla medicina di precisione.