In Italia sono oggi attivi 359 registri di monitoraggio dei farmaci presso l’Agenzia Italiana del Farmaco. Un numero che segnala la capacità del sistema regolatorio di raccogliere dati sull’uso reale delle terapie, ma che solleva una questione più ampia: l’Italia è in grado di trasformare questa mole di informazioni in uno strumento strutturale di politica sanitaria?

Il tema è stato al centro del convegno promosso alla Camera dalla FOCE, dedicato alla Real-World Evidence (RWE) e al suo ruolo nel framework regolatorio e nella gestione delle cronicità. Temi di grande attualità, anche per la cronaca di questi giorni.

Registri Aifa: un primato quantitativo da rendere strategico

Dei 359 registri attivi, 143 riguardano terapie oncologiche, 88 trattamenti onco-ematologici e 9 farmaci cardiovascolari. Si tratta di strumenti nati per monitorare appropriatezza prescrittiva, aderenza ai criteri di rimborsabilità, efficacia e sicurezza nella pratica clinica.

Il numero è rilevante in termini europei. Tuttavia, la loro distribuzione su base regionale e la frammentazione dei flussi informativi pongono un problema di integrazione. Senza interoperabilità tra registri, dati amministrativi e fascicolo sanitario elettronico, il rischio è che il patrimonio informativo resti sottoutilizzato.

La questione, infatti, si sposta dall’acquisizione del dato alla capacità di metterlo a sistema. Un punto nevralgico nella transizione verso la sanità digitale.

Trial registrativi e pazienti reali: il gap da colmare

"Gli studi di Real World sono importanti anche per supportare le decisioni di politica sanitaria", ha affermato Francesco Cognetti, presidente di FOCE. Il punto è noto ma spesso sottovalutato: i trial registrativi, soprattutto in oncologia, si basano su popolazioni selezionate, con criteri di inclusione stringenti.

Massimo Di Maio, presidente nazionale di Associazione Italiana di Oncologia Medica, ha ricordato che l’età media dei pazienti trattati nella pratica clinica supera di oltre cinque anni quella dei pazienti inclusi nei trial. Gli over 70, con comorbidità e politerapie, sono poco rappresentati negli studi randomizzati ma costituiscono una parte significativa della popolazione oncologica reale.

La RWE diventa quindi uno strumento per ridefinire il profilo beneficio-rischio delle terapie in condizioni meno "ideali" e più vicine alla pratica quotidiana.

Costo, valore e sostenibilità: il nodo politico

Il dibattito si inserisce in un momento delicato per la governance farmaceutica. La recente attenzione ministeriale sugli sforamenti dei tetti di spesa ha riacceso il confronto tra sostenibilità economica e accesso ai farmaci innovativi.

In questo contesto si colloca l’osservazione di Robert Nisticò, presidente di Aifa: "Sui nuovi farmaci spesso si affronta solo il tema del loro costo ma bisogna considerare anche i vantaggi che possono garantire le nuove e sempre più efficaci terapie".

La distinzione tra costo e valore non è semantica. È regolatoria. Se la spesa viene valutata solo in termini contabili, l’innovazione rischia di essere percepita come un fattore di squilibrio. Se invece viene misurata attraverso dati di esito, riduzione di complicanze, sopravvivenza e qualità di vita, la prospettiva cambia.

La Real-World Evidence può diventare l’anello di congiunzione tra sostenibilità e innovazione, fornendo dati aggiornati sull’impatto reale dei farmaci oltre la fase registrativa.

Infrastrutture digitali e responsabilità istituzionale

Gianluca Trifirò, professore ordinario di Farmacologia all’Università di Verona, ha richiamato la necessità di una vera infrastruttura nazionale dei dati sanitari. Le esperienze europee e statunitensi – dalle reti Darwin-EU promosse da EMA al programma Sentinel della FDA – dimostrano che la costruzione di ecosistemi interoperabili è una scelta strategica.

Per l’Italia il nodo resta il coordinamento tra Stato e Regioni. I 21 servizi sanitari regionali gestiscono flussi informativi spesso non integrati. Senza una regia nazionale, la produzione di RWE rischia di essere disomogenea e difficilmente utilizzabile nei processi regolatori centrali.

In un sistema che dispone già di centinaia di registri, la sfida non è incrementare ulteriormente la raccolta dati, ma trasformare le informazioni in evidenze solide, condivise e tempestive, capaci di orientare negoziazioni, rimborsabilità e percorsi di cura nelle principali patologie croniche.