Talassemia, via libera Ue a mitapivat: nuova opzione orale per pazienti adulti trasfusione-dipendenti e non

Una nuova opportunità terapeutica si apre per i pazienti europei affetti da talassemia. La Commissione europea ha autorizzato l’immissione in commercio di PYRUKYND® (mitapivat), attivatore orale della piruvato chinasi (PK), indicato per il trattamento dell’anemia negli adulti con alfa o beta-talassemia, sia trasfusione-dipendente sia non trasfusione-dipendente.

L’annuncio arriva da Avanzanite Bioscience B.V., azienda specializzata nelle malattie rare e partner europeo di Agios Pharmaceuticals, che commercializzerà il farmaco nell’Unione europea, nel Regno Unito e in Svizzera grazie a un accordo esclusivo siglato nel 2025.

L’approvazione segue il parere positivo del Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali ed è supportata dai risultati degli studi registrativi di fase 3 ENERGIZE ed ENERGIZE-T, che hanno valutato efficacia e sicurezza di mitapivat in pazienti adulti con diverse forme di talassemia.

La patologia, rara e ereditaria, compromette la produzione di emoglobina e determina anemia cronica, stanchezza persistente e complicanze sistemiche che incidono significativamente sulla qualità di vita. Per molti pazienti, soprattutto quelli trasfusione-dipendenti, il trattamento comporta un importante carico clinico e assistenziale.

“L’autorizzazione europea di mitapivat rappresenta un progresso rilevante perché introduce una terapia orale innovativa con il potenziale di ridurre il peso delle trasfusioni e migliorare gli esiti clinici”, ha commentato Raffaella Origa, presidente della Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie (SITE).

Negli studi clinici, mitapivat ha mostrato benefici sia nei pazienti non trasfusione-dipendenti sia in quelli sottoposti a trasfusioni regolari. Lo studio ENERGIZE ha coinvolto 194 pazienti con alfa o beta-talassemia non trasfusione-dipendente, valutando come endpoint principale l’aumento dei livelli di emoglobina. ENERGIZE-T, invece, ha arruolato 258 pazienti trasfusione-dipendenti, misurando la riduzione del fabbisogno trasfusionale e il raggiungimento dell’indipendenza dalle trasfusioni.

Secondo Antonis Kattamis, docente dell’Università di Atene e ricercatore del programma clinico, il nuovo farmaco “potrebbe modificare in modo sostanziale la gestione della malattia sia nei pazienti trasfusione-dipendenti sia in quelli non dipendenti dalle trasfusioni”.

Mitapivat aveva già ottenuto nel 2022 l’autorizzazione europea per il deficit di piruvato chinasi. Con questa nuova indicazione amplia ora il proprio impiego nel campo delle emoglobinopatie rare.

Avanzanite Bioscience ha annunciato che lavorerà con le autorità regolatorie nazionali e con le associazioni dei pazienti per favorire un accesso rapido alla terapia nei diversi Paesi europei. “Il nostro obiettivo è garantire che nessun paziente con talassemia resti escluso da questa innovazione terapeutica”, ha dichiarato Adam Plich, CEO e cofondatore della società.