Tumore al pancreas, una nuova molecola riaccende le speranze

Un avanzamento atteso da anni e che potrebbe cambiare il decorso di una delle forme tumorali più aggressive. Al congresso ASCO di Chicago arrivano dati incoraggianti su una nuova molecola sperimentale. Si chiama daraxonrasib e nei pazienti con tumore del pancreas metastatico già trattati ha mostrato risultati superiori rispetto alla chemioterapia, sia in termini di sopravvivenza sia di tollerabilità.

Lo studio che segna una discontinuità

Dopo anni di sostanziale stallo nella ricerca su questa patologia, lo studio internazionale RASolute 302, condotto su circa 500 pazienti, ha portato una novità rilevante. Il farmaco sperimentale, somministrato per via orale, ha quasi raddoppiato la sopravvivenza mediana: oltre 13,2 mesi rispetto ai 6,7 mesi ottenuti con la chemioterapia standard.

I dati hanno attirato grande attenzione nella comunità scientifica, trovando spazio in sessione plenaria all’ASCO, a conferma del forte interesse e della rilevanza clinica del risultato.

Nuove prospettive per i pazienti pretrattati

Il beneficio appare significativo soprattutto per una popolazione che finora ha disposto di opzioni terapeutiche molto limitate. Si tratta dei pazienti già sottoposti a più linee di trattamento, nei quali la malattia si è ripresentata o è progredita.

"Un nuovo scenario, finora impossibile ", lo ha definito commentato Nicola Silvestris, direttore dell’Oncologia all’Istituto Tumori Giovanni Paolo II di Bari e segretario Aiom, con benefici "in termini di quantità e di qualità di vita", ha aggiunto l’esperto commentando il punto di forza dello studio, che sta proprio nell’aver dimostrato un vantaggio concreto in una fase della malattia in cui le alternative sono poche ed efficacia limitata.

Non solo sopravvivenza

Oltre ai dati sulla sopravvivenza, emerge un altro elemento chiave: la tollerabilità della terapia. Un aspetto cruciale nei pazienti in seconda linea, spesso già compromessi dalle precedenti cure.

"La qualità di vita, oltre che la quantità, è fondamentale. E questa molecola garantisce entrambi gli aspetti", ha sottolineato Silvestris, evidenziando come il profilo di sicurezza del farmaco rappresenti un valore aggiunto rispetto agli schemi chemioterapici tradizionali.

Dalla sperimentazione alla pratica clinica

Attualmente daraxonrasib è ancora in fase di sviluppo clinico ed è in corso la valutazione da parte dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema). Proprio per accelerarne la disponibilità, gli oncologi stanno spingendo per attivare programmi di accesso anticipato.

"Abbiamo chiesto all’azienda produttrice di aprire all’uso compassionevole anche in Europa, e dunque in Italia, e che ciò avvenga al più presto", ha spiegato Chiara Cremolini, responsabile del programma sperimentazioni dell’Azienda ospedaliero-universitaria di Pisa, tra i centri italiani coinvolti nello studio.

Tale uso consentirebbe ai pazienti di accedere al farmaco prima dell’approvazione ufficiale, attraverso centri specializzati, mentre negli Stati Uniti è già previsto un programma di accesso esteso.

Farmaco orfano e tempi di approvazione

Alla luce dei risultati ottenuti, daraxonrasib ha ricevuto dall’Ema la designazione di "farmaco orfano", uno status che mira a facilitare e velocizzare il percorso regolatorio. Nonostante ciò, saranno necessari alcuni mesi prima di una eventuale autorizzazione all’immissione in commercio.

Nel frattempo, la ricerca prosegue. È già previsto un nuovo studio clinico che testerà la molecola anche in fasi precoci della malattia, nei pazienti operati ma senza metastasi, con l’obiettivo di anticipare il beneficio terapeutico.

La prospettiva

Se i risultati verranno confermati nei prossimi studi, daraxonrasib potrebbe rappresentare il progresso più significativo degli ultimi decenni nel trattamento del tumore pancreatico. Non solo per l’allungamento della sopravvivenza, ma anche per la possibilità di introdurre una strategia terapeutica più efficace e più tollerata, capace di incidere su una patologia che, ancora oggi, resta tra le più complesse da affrontare in oncologia.