Gli strumenti disponibili

Il sistema italiano prevede diversi canali per anticipare l'accesso alle terapie innovative. Tra questi rientrano il Fondo del 5% dell'Aifa, la legge 648 del 1996, i programmi di uso compassionevole e, in alcuni casi, l'impiego off label di farmaci già autorizzati per altre indicazioni. Si tratta di strumenti nati per rispondere a situazioni nelle quali il paziente non dispone di valide alternative terapeutiche o potrebbe beneficiare di una cura non ancora pienamente inserita nei percorsi ordinari di rimborsabilità.

Secondo Aiom, tuttavia, questi canali restano difficili da utilizzare per la complessità della documentazione richiesta, i tempi necessari alla compilazione delle pratiche e le tempistiche di risposta, spesso considerate poco compatibili con i bisogni clinici.

Tra ricerca e rimborsabilità

L'accesso precoce occupa uno spazio intermedio tra sperimentazione clinica e piena disponibilità nel Servizio sanitario nazionale. In questa fase il farmaco non è più soltanto un oggetto di ricerca, ma non è ancora entrato stabilmente nella pratica ordinaria. I clinici iniziano a utilizzarlo, i pazienti ne sperimentano i possibili benefici, i centri accumulano esperienza e il sistema sanitario comincia a misurarsi con il suo impatto reale.

È qui che il tema diventa più complesso. L'accesso precoce permette di abbreviare i tempi per i pazienti, ma contribuisce anche a creare aspettative crescenti sull'ingresso delle nuove terapie nei percorsi rimborsati. Quando un farmaco viene già utilizzato in alcuni centri e mostra risultati clinicamente rilevanti, la successiva valutazione regolatoria avviene in un contesto nel quale la terapia è già entrata, almeno in parte, nell'orizzonte della pratica clinica.

Il punto di equilibrio per Aifa

Da parte sua, Aifa si dice disponibile a lavorare per rendere le procedure più efficienti, ma ricorda che le procedure amministrative rappresentano uno strumento essenziale a tutela dell'interesse pubblico. Il punto è proprio questo. Le regole non sono soltanto un ostacolo burocratico. Servono a valutare efficacia, sicurezza, appropriatezza, sostenibilità economica e condizioni di utilizzo delle nuove terapie.

In oncologia, però, questo equilibrio è particolarmente difficile. L'innovazione avanza rapidamente, i farmaci sono spesso ad alto costo e i pazienti non sempre possono attendere i tempi ordinari della valutazione e della rimborsabilità. La richiesta di semplificazione nasce quindi da un bisogno clinico reale, ma si inserisce in un sistema che deve governare anche l'impatto economico e organizzativo delle decisioni.

Il rischio di accessi non uniformi

Accanto al tema dei tempi, esiste poi un tema di equità. Le opportunità di accesso precoce non sono distribuite in modo uniforme. I grandi IRCCS, gli istituti oncologici e i centri ad alta casistica dispongono più spesso di strutture dedicate alla ricerca, uffici studi clinici, esperienza nella gestione delle procedure autorizzative e maggiore capacità di reclutamento dei pazienti.

Questo significa che l'innovazione tende ad arrivare prima dove esistono competenze organizzative e volumi clinici adeguati per gestirla. Non si tratta necessariamente di una distorsione intenzionale, ma di un effetto strutturale del sistema.

Il risultato può essere una disponibilità non omogenea delle nuove opportunità terapeutiche. I pazienti presi in carico in centri molto attivi nella ricerca possono avere maggiori possibilità di accedere a studi clinici, programmi compassionevoli o percorsi anticipati rispetto a chi è seguito in strutture periferiche o in territori con minore capacità di ricerca.

Innovazione e mobilità sanitaria

Questo meccanismo può contribuire anche alla mobilità sanitaria. Il paziente oncologico, soprattutto quando è informato o supportato da reti familiari e associative, tende a cercare il centro in cui ritiene di poter trovare le migliori opportunità terapeutiche. La disponibilità di studi clinici e accesso precoce diventa così un ulteriore elemento di attrazione verso i grandi poli oncologici.

In questo senso il tema non riguarda soltanto la semplificazione delle procedure, ma la capacità del Servizio sanitario nazionale di rendere l'innovazione accessibile in modo il più possibile equilibrato.

La questione posta dall'indagine Aiom è quindi più ampia della burocrazia. Si tratta di capire come accelerare l'accesso alle terapie innovative senza creare percorsi troppo differenziati tra centri, territori e pazienti. Perché in oncologia il tempo conta, ma a questo punto conta anche il luogo in cui il paziente viene preso in carico.