L'iniziativa punta a sostenere sperimentazioni cliniche di fase I, I/II e II dedicate a terapie innovative, con l'obiettivo di favorire il passaggio dalla ricerca preclinica alle prime applicazioni nell'uomo. Potranno essere finanziati progetti riguardanti diverse tipologie di farmaci, comprese piccole molecole e terapie avanzate, purché supportati da solide evidenze scientifiche e da un percorso di sviluppo clinico già definito.

Consorzi internazionali e pazienti coinvolti nella ricerca

Il bando sarà rivolto a consorzi composti da almeno tre partner appartenenti a tre diversi Paesi. Tra gli elementi distintivi dell'iniziativa figura il coinvolgimento strutturato delle associazioni dei pazienti, chiamate a partecipare attivamente non solo alla diffusione dei risultati, ma anche alla progettazione e alla conduzione degli studi clinici.

Secondo ERDERA, questo approccio rappresenta un requisito fondamentale per migliorare la qualità della ricerca e rendere le sperimentazioni maggiormente aderenti ai bisogni delle persone affette da malattie rare.

Telethon gestirà l'intero processo di valutazione

La Fondazione Telethon sarà responsabile dell'intero iter di valutazione delle proposte progettuali attraverso un modello centralizzato pensato per favorire la collaborazione tra centri di ricerca europei, ridurre la frammentazione delle iniziative nazionali e promuovere la condivisione di competenze, dati e infrastrutture.

L'affidamento della gestione del bando rappresenta un riconoscimento internazionale dell'esperienza maturata dalla Fondazione nello sviluppo di terapie per le malattie rare e ultra-rare. A conferma di questo ruolo, anche il Ministero britannico della Ricerca e dell'Innovazione ha deciso di affidare a Telethon la gestione del proprio contributo economico destinato al programma.

Selezione dei progetti entro il 2028

Il percorso di valutazione sarà articolato e richiederà oltre un anno di lavoro. La conclusione della selezione dei progetti finanziati è prevista per febbraio 2028.

L'iniziativa si inserisce nella strategia europea volta a rafforzare la cooperazione internazionale nella ricerca sulle malattie rare, favorendo lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche in ambiti caratterizzati da bisogni clinici ancora largamente insoddisfatti.