Consentire ai pazienti con patologie gravi, rare o rapidamente progressive di accedere a nuove terapie senza attendere la conclusione della negoziazione sul prezzo e sulla rimborsabilità. È questa la finalità della proposta C(nn)-R, elaborata dal think tank ITHACA attraverso uno schema di decreto legislativo che introduce un regime temporaneo di finanziamento per i medicinali ad alto bisogno terapeutico.

Il documento propone di affiancare alla classe C non negoziata ordinaria una sottocategoria speciale, destinata ai medicinali e alle nuove indicazioni per i quali non siano disponibili alternative terapeutiche adeguate o il trattamento non possa essere differito. L'accesso sarebbe autorizzato da AIFA prima della conclusione della procedura ordinaria di prezzo e rimborso, utilizzando una quota dedicata del Fondo per i farmaci innovativi.

Una procedura AIFA per anticipare l'accesso alle terapie

Secondo lo schema, l'ammissione al regime C(nn)-R sarebbe riservata a medicinali o nuove indicazioni destinati a patologie gravi, rare, seriamente invalidanti o a rapida evoluzione clinica. Tra i presupposti è previsto il parere favorevole del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali, mentre ad AIFA spetterebbe verificare i requisiti nazionali di accesso, la non differibilità del trattamento, la sostenibilità economica e l'organizzazione della rete prescrittiva.

Le aziende potrebbero avviare un'interlocuzione preliminare con l'Agenzia già durante la procedura regolatoria europea, definendo popolazione eleggibile, fabbisogni stimati, specialisti prescrittori e modalità di distribuzione. AIFA dovrebbe pronunciarsi sulla domanda entro 60 giorni, con una sola possibile sospensione, fino a 15 giorni, per integrazioni documentali essenziali.

Il regime avrebbe una durata ordinaria di 12 mesi, prorogabile eccezionalmente fino a un massimo di 18 mesi. L'ammissione non sostituirebbe la successiva negoziazione del prezzo né gli strumenti di accesso precoce già esistenti, ma permetterebbe di avviare i trattamenti durante l'iter ordinario. Per i medicinali ammessi sarebbe inoltre prevista una procedura prioritaria di prezzo e rimborso.

Fondo dedicato e rischio economico condiviso

La proposta ipotizza una dotazione iniziale di 200 milioni di euro annui, per un massimo di 600 milioni nel primo triennio, da verificare sulla base dei medicinali in arrivo, delle popolazioni eleggibili e dei fabbisogni terapeutici. Si tratta di una stima preliminare contenuta nella relazione tecnico-finanziaria, non di risorse già stanziate.

Durante la fase temporanea, il corrispettivo operativo del medicinale sarebbe comunicato dall'azienda ad AIFA senza una negoziazione preventiva. Il prezzo applicato nella C(nn)-R non costituirebbe però un riferimento vincolante per la successiva trattativa. Se il prezzo netto finale risultasse inferiore, l'impresa dovrebbe restituire la differenza relativa ai trattamenti già erogati.

Lo schema disciplina anche l'eventualità che il medicinale non ottenga la rimborsabilità o che non venga raggiunto un accordo economico. In quel caso, il costo dei trattamenti effettuati durante il regime temporaneo sarebbe ripartito al 50% tra Servizio sanitario nazionale e azienda farmaceutica. Per i pazienti che abbiano già ottenuto un beneficio clinico documentato sarebbe prevista la continuità terapeutica, secondo condizioni e limiti definiti da AIFA.

La sostenibilità del meccanismo dipenderebbe dalla capienza della quota dedicata, sottoposta a monitoraggio trimestrale. In caso di esaurimento delle risorse, potrebbero essere sospesi nuovi ingressi e nuovi trattamenti, salvaguardando quelli già avviati.

Registri clinici e accesso uniforme nelle Regioni

Un ruolo centrale sarebbe affidato ai registri AIFA, previsti per ogni medicinale o nuova indicazione ammessi al regime speciale. I centri prescrittori e le strutture erogatrici dovrebbero aggiornare i dati relativi all'eleggibilità, alla durata dei trattamenti, alle interruzioni e agli eventuali esiti clinici essenziali. Le informazioni servirebbero sia al monitoraggio dell'impiego dei medicinali sia alla successiva regolazione economica.

La proposta interviene anche sulle differenze territoriali nell'accesso ai farmaci. Le Regioni dovrebbero individuare i centri e gli specialisti prescrittori sulla base di criteri nazionali definiti da AIFA, senza introdurre restrizioni locali ai requisiti di eleggibilità o misure capaci di ritardare l'accesso. Per le forniture sarebbero possibili acquisti temporanei e, nei casi più complessi, strumenti centralizzati o interregionali. AIFA e Agenas monitorerebbero i tempi di approvvigionamento e di prima erogazione.

Una proposta da tradurre in norme e coperture effettive

L'impianto delineato da ITHACA punta a ridurre l'intervallo tra il completamento delle principali valutazioni regolatorie europee e l'effettiva disponibilità delle terapie per i pazienti italiani. Il principale elemento di novità è l'introduzione di un finanziamento pubblico provvisorio accompagnato da un meccanismo di condivisione del rischio economico con le aziende.

Restano tuttavia aspetti da definire prima di un'eventuale traduzione normativa. La dotazione finanziaria è ancora un'ipotesi da validare, mentre l'effettiva applicazione del regime richiederebbe atti attuativi AIFA e il coordinamento con la disciplina vigente dei farmaci innovativi e della rimborsabilità.

Il documento costituisce quindi una proposta di intervento legislativo, non una modifica già operativa delle procedure di accesso ai medicinali. Il suo eventuale sviluppo istituzionale dovrà chiarire soprattutto le coperture economiche, le responsabilità dei soggetti coinvolti e le garanzie per la continuità delle cure.