"Oggi, modificando la struttura proteica del fattore di coagulazione o 'attaccandovi' altri frammenti molecolari - spiega Morfini - i nuovi farmaci restano più a lungo in circolo una volta infusi nel paziente, si dice che hanno un'emivita più lunga (EHL in inglese). Attualmente gli emofilici B, ad esempio, sono costretti a praticare l'infusione del fattore IX ogni 3-4 giorni. Il vantaggio offerto dai nuovi farmaci è di aumentare l'intervallo fra le infusioni e ridurne, quindi, di circa 60 l'anno il numero complessivo necessario. Per un piccolo paziente ciò può essere un risultato molto importante". Al momento, precisa Morfini, stanno per entrare nella pratica clinica numerosi altri concentrati di Fattore IX e VIII EHL.     "A parte i concentrati EHL - conclude l'esperto - notevoli progressi si stanno realizzando nella terapia genica dell'emofilia B. Si tratta di correggere il difetto genetico alla base della malattia mediante la somministrazione di un vettore virale che veicola il gene del Fattore IX all'interno del nucleo delle cellule, per lo più di fegato, che produrranno il Fattore IX. Attualmente la correzione del difetto genetico ha una durata limitata a qualche mese, qualche anno al massimo, a causa della risposta immunitaria contro il vettore virale che determina una lesione epatica e/o una perdita della informazione genetica. Tuttavia recenti sperimentazioni fanno sperare una prolungata efficienza della terapia genica nell'emofilia B mentre stanno iniziando anche sperimentazioni di terapia genica per l'emofilia A"

fonte: ansa