Approvato dalla Food and Drug Administration negli Usa il medicinale emicizumab per l'uso in profilassi, che previene o riduce la frequenza degli episodi di sanguinamento negli adulti e nei bambini affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII. Quasi un soggetto su tre con emofilia A severa può sviluppare inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII. Questa complicanza accresce il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali o ripetuti in grado di causare danno articolare a lungo termine.

L'emicizumab è l'unico medicinale che può essere autosomministrato con iniezioni sottocutanee, una volta a settimana.    Dai risultati dello studio registrativo Haven 2 su bambini di età inferiore a 12 anni affetti dalla patologia è emerso che l'87% sottoposto a profilassi con emicizumab ha manifestato zero sanguinamenti. In un'analisi intra-paziente su 13 bambini che avevano partecipato al Nis, la profilassi ha evidenziato una riduzione dei sanguinamenti trattati pari al 99% rispetto al precedente trattamento con un Bpa in profilassi o al bisogno.    Gli eventi avversi più comuni che si sono verificati in almeno il 10% dei soggetti trattati con emicizumab, sono stati reazioni in corrispondenza della sede di iniezione, mal di testa e dolore articolare.