Trovata una nuova possibile terapia per la fibrosi cistica

Trovata una nuova possibile promettente terapia contro la fibrosi cistica: si basa su un farmaco antimicotico (l'amfotericina) comunemente usato, che sulle cellule umane e gli animali ha mostrato di poter aiutare i combattere meglio le infezioni batteriche croniche ai polmoni, tipiche di questa patologia. Se i risultati, pubblicati sulla rivista Nature dal National Institutes of Health, fossero confermati nell'uomo, si aprirebbe una nuova strada per una malattia per cui non ora ci sono cure e poche terapie.

 La fibrosi cistica è causata da un difetto nel gene CFTR, che produce la proteina che controlla il movimento interno ed esterno dalla cellula di sale, bicarbonato e acqua, tutti elementi importanti per le funzioni polmonari. In chi è malato, si ha un accumulo di muco che ostruisce i polmoni, rendendoli soggetti a infezioni batteriche, oltre che difficiltosa la respirazione. "Invece di provare a correggere la proteina o fare la terapia genica, non ancora efficace sui polmoni - spiega Martin Burke, coordinatore dello studio - usiamo una piccola molecola come surrogato, per farle svolgere la funzione mancante o difettosa della proteina. Una sorta di 'protesi molecolare'".

Nello studio il farmaco è stato provato sui tessuti dei polmoni di malati di fibrosi cistica e maiali, osservando un miglioramento delle funzioni polmonari e un aumento dell'attività antibatterica. E l'amfotericina, concludono gli studiosi, può essere rilasciata direttamente nei polmoni, per evitare effetti collaterali.

fonte: Nature dal National Institutes of Health