Distrofia retinica, in Europa terapia genica su adulti

Chi soffre di questa malattia ha una copia difettosa del gene RPE65, ereditata da entrambi i genitori, la cui funzione è fornire il pigmento che le cellule sensibili alla luce necessitano per catturare la luce. L'iniezione viene fatta nella parte posteriore dell'occhio, dove attraverso un virus reso innocuo, che riesce a penetrare le cellule della retina, si rilasciano delle copie funzionanti del gene RPE65. Una volta dentro il nucleo, il gene dà le istruzioni necessarie per costruire la proteina RPE65, essenziale per una vista sana. Matthew Wood, che ha iniziato a perdere la vista da bambino, è stato trattato all'occhio destro presso l'ospedale John Radcliffe di Oxford, con un intervento di un'ora, mentre il suo occhio sinistro verrà operato tra poche settimane. Ci vorranno 1-2 mesi per vedere cambiamenti nella vista. La terapia è disponibile solo per i pazienti cui è rimasta un po' di vista, e dovrebbe essere utile soprattutto per i bambini, prima che i danni diventino permanenti. Non si sa ancora quanto durino gli effetti della terapia, ma si pensa diversi decenni.