"Il cervello è un organo complesso, ne conosciamo una frazione: non conosciamo i meccanismi normali di apprendimento e memoria, immaginiamo se possiamo conoscere i meccanismi patologici. C'è tantissimo da fare". Compito della politica "è spingere sulla ricerca: la ricerca diventa sempre centrale nell'innovazione" terapeutica "e nella comprensione delle patologie". Lo ha detto Robert Giovanni Nisticò, presidente Aifa (Agenzia italiana del farmaco), in un messaggio video diffuso questa mattina a Roma nel corso dell'evento di presentazione dell'Intergruppo parlamentare 'One Brain - per la tutela delle persone con disturbi mentali e neurologici', realizzato con il contributo non condizionante di Lundbeck Italia.

"Noi oggi facciamo diagnosi di malattie psichiatriche attraverso il Dsm-5, un manuale diagnostico e statistico che permette di fare diagnosi attraverso dei criteri diagnostici che si basano sull'anamnesi.

Non esistono ancora biomarcatori validati - osserva Nisticò - Noi oggi, nel 2025, ancora non siamo in grado di avere dei biomarcatori validati in nessuna delle patologie psichiatriche. Si stanno studiando. Il cervello è complesso, è anche un organo in continua evoluzione, in continuo rimodellamento: stili di vita impattano sul suo funzionamento", quindi va considerata anche "la sua complessità, individuale. Come possiamo curare queste patologie, se non conosciamo quali sono i meccanismi molecolari specifici dell'individuo? L'approccio deve essere quello della medicina di precisione, che si basa" sul riconoscimento "di biomarcatori che oggi sono in fase di studio: sono più o meno validati, ma non sono ancora utilizzati dagli enti regolatori per le terapie, ma quella è la strada".

Il presidente Aifa ricorda che "l'anno scorso l'Ema, Agenzia europea per i medicinali", ha trovato "2 farmaci innovativi, in 2 patologie che non hanno mai avuto una terapia in grado di impattare sul decorso della malattia. Il primo è lecanemab, un anticorpo monoclonale che si usa nella malattia di Alzheimer. In alcuni pazienti funziona, toglie la beta-amiloide, ripulisce il cervello della proteina che si pensa essere alla base della patologia di questi disturbi della memoria. Ma la verità è che non impatta molto sulla cognitività, sulla qualità di vita e quindi c'è molta incertezza. Il tema sarà anche la sostenibilità, quindi se non capiamo a quali pazienti dare questo farmaco non possiamo pretendere che il Sistema sanitario nazionale possa pagare per tutti i pazienti di Alzheimer una terapia incerta. Pertanto - precisa Nisticò - è necessario capire quali pazienti possono convertire da un Alzheimer lieve ad un Alzheimer più grave, più severo. In tal senso diventa importante la ricerca di biomarcatori diagnostici, prognostici, di tipo terapeutico, di risultato, farmacodinamici. Il tema centrale della politica, pertanto, è da un lato la ricerca e dall'altro dare spazio, ascolto e attenzione con dei percorsi territoriali organizzati ai pazienti, ma anche alle loro famiglie".

A tale proposito, "come Aifa - evidenzia Nisticò - siamo sempre disponibili e pronti. Stiamo lavorando sull'accesso ai farmaci. Il nostro Sistema sanitario nazionale è invidiato in tutto il mondo. Garantiamo farmaci costosi a tante persone e anche nelle malattie neurologiche e psichiatriche. L'anno scorso è emersa una nuova terapia genica della Sla, la sclerosi laterale amiotrofica, ma per una determinata sottopopolazione di pazienti che hanno una mutazione genetica, quindi sono molto pochi - chiarisce - Dobbiamo essere pronti, come Aifa e ci impegniamo affinché l'accesso a questa terapia sia equo anche a livello territoriale e regionale ed è necessario garantire un accesso rapido, soprattutto in patologie che sono progressive, come le neurodegenerative. Non ha senso aspettare i percorsi burocratici di 14 mesi per far sì che questi farmaci arrivino ai pazienti. Se si tratta di malattie non differibili dobbiamo dare i farmaci subito, poi ci mettiamo d'accordo sul prezzo, ma non possiamo spingere troppo in avanti l'immissione in commercio di questi farmaci. I pazienti vanno trattati subito in certi casi e chiaramente tutto questo in un'ottica di sostenibilità". Anche perché le malattie del cervello "sono destinate a crescere ed esploderanno se non poniamo un'attenzione a delle politiche che possono proteggere i soggetti più vulnerabili".

Oggi "è importante - sostiene il presidente dell'Aifa - porre tanta attenzione a questi disturbi con High Unmet Medical Need, ovvero" per i quali "vi è un bisogno terapeutico insoddisfatto che ricade non solo sui pazienti, ma anche sulle loro famiglie. Spesso le famiglie si sentono abbandonate e disorientate, non sanno che percorsi iniziare" specie "per i ragazzi, perché spesso queste patologie insorgono anche in età molto precoce. Oggi i nostri ragazzi usano tablet e smartphone, quindi effettivamente c'è già una dipendenza, ci sono già dei circuiti cerebrali che in fasi critiche di sviluppo sono continuamente stimolate e non sappiamo quali saranno gli effetti a lungo termine sullo sviluppo del cervello". Ci sono poi "le patologie neurodegenerative legate all'età, all'invecchiamento, come l’Alzheimer". Le sfide "sono complesse - conclude Nisticò - noi siamo impegnati nel garantire quanto più possibile queste cure innovative nella cura delle malattie neurologiche e psichiatriche. Siamo ancora lontani: trattiamo l'ansia con le benzodiazepine, che sono farmaci sintetizzati negli anni '60, ma siamo nel 2025. C'è bisogno di innovazione e di tanta ricerca".