Il presidente Aifa ricorda che "l'anno scorso l'Ema, Agenzia europea per i medicinali", ha trovato "2 farmaci innovativi, in 2 patologie che non hanno mai avuto una terapia in grado di impattare sul decorso della malattia. Il primo è lecanemab, un anticorpo monoclonale che si usa nella malattia di Alzheimer. In alcuni pazienti funziona, toglie la beta-amiloide, ripulisce il cervello della proteina che si pensa essere alla base della patologia di questi disturbi della memoria. Ma la verità è che non impatta molto sulla cognitività, sulla qualità di vita e quindi c'è molta incertezza. Il tema sarà anche la sostenibilità, quindi se non capiamo a quali pazienti dare questo farmaco non possiamo pretendere che il Sistema sanitario nazionale possa pagare per tutti i pazienti di Alzheimer una terapia incerta. Pertanto - precisa Nisticò - è necessario capire quali pazienti possono convertire da un Alzheimer lieve ad un Alzheimer più grave, più severo. In tal senso diventa importante la ricerca di biomarcatori diagnostici, prognostici, di tipo terapeutico, di risultato, farmacodinamici. Il tema centrale della politica, pertanto, è da un lato la ricerca e dall'altro dare spazio, ascolto e attenzione con dei percorsi territoriali organizzati ai pazienti, ma anche alle loro famiglie".

A tale proposito, "come Aifa - evidenzia Nisticò - siamo sempre disponibili e pronti. Stiamo lavorando sull'accesso ai farmaci. Il nostro Sistema sanitario nazionale è invidiato in tutto il mondo. Garantiamo farmaci costosi a tante persone e anche nelle malattie neurologiche e psichiatriche. L'anno scorso è emersa una nuova terapia genica della Sla, la sclerosi laterale amiotrofica, ma per una determinata sottopopolazione di pazienti che hanno una mutazione genetica, quindi sono molto pochi - chiarisce - Dobbiamo essere pronti, come Aifa e ci impegniamo affinché l'accesso a questa terapia sia equo anche a livello territoriale e regionale ed è necessario garantire un accesso rapido, soprattutto in patologie che sono progressive, come le neurodegenerative. Non ha senso aspettare i percorsi burocratici di 14 mesi per far sì che questi farmaci arrivino ai pazienti. Se si tratta di malattie non differibili dobbiamo dare i farmaci subito, poi ci mettiamo d'accordo sul prezzo, ma non possiamo spingere troppo in avanti l'immissione in commercio di questi farmaci. I pazienti vanno trattati subito in certi casi e chiaramente tutto questo in un'ottica di sostenibilità". Anche perché le malattie del cervello "sono destinate a crescere ed esploderanno se non poniamo un'attenzione a delle politiche che possono proteggere i soggetti più vulnerabili".

Oggi "è importante - sostiene il presidente dell'Aifa - porre tanta attenzione a questi disturbi con High Unmet Medical Need, ovvero" per i quali "vi è un bisogno terapeutico insoddisfatto che ricade non solo sui pazienti, ma anche sulle loro famiglie. Spesso le famiglie si sentono abbandonate e disorientate, non sanno che percorsi iniziare" specie "per i ragazzi, perché spesso queste patologie insorgono anche in età molto precoce. Oggi i nostri ragazzi usano tablet e smartphone, quindi effettivamente c'è già una dipendenza, ci sono già dei circuiti cerebrali che in fasi critiche di sviluppo sono continuamente stimolate e non sappiamo quali saranno gli effetti a lungo termine sullo sviluppo del cervello". Ci sono poi "le patologie neurodegenerative legate all'età, all'invecchiamento, come l’Alzheimer". Le sfide "sono complesse - conclude Nisticò - noi siamo impegnati nel garantire quanto più possibile queste cure innovative nella cura delle malattie neurologiche e psichiatriche. Siamo ancora lontani: trattiamo l'ansia con le benzodiazepine, che sono farmaci sintetizzati negli anni '60, ma siamo nel 2025. C'è bisogno di innovazione e di tanta ricerca".