La prof.ssa Silvia G. Priori, direttrice dell’Unità di Cardiologia Molecolare dell’IRCCS Maugeri Pavia, e il suo team si aggiudicano l’ERC (European Research Council) Advanced Grant, uno dei più ambiti finanziamenti europei alla ricerca con uno studio sull’impiego della terapia genica su patologie come scompenso e arresto cardiaco e aritmie gravi. Il progetto, in collaborazione con l’Università di Pavia e già sostenuto da un precedente grant nel 2015, entra ora in una nuova fase con l’ampliamento del target d’azione dalle malattie rare alle patologie cardiovascolari più comuni.

Il focus della ricerca è l’impiego di terapie geniche innovative basate su DNA e RNA progettate per agire direttamente sulla proteina responsabile della patologia. "È la prima volta in questo progetto di ricerca che applichiamo questo approccio a malattie cardiache ad alta prevalenza come lo scompenso cardiaco – spiega la prof.ssa Priori -. Abbiamo già raccolto dati preliminari e sintetizzato molecole promettenti che potrebbero affiancarsi alle terapie esistenti. L'obiettivo è offrire nuove soluzioni a una malattia che colpisce oltre 50 milioni di persone nel mondo".

Le terapie molecolari, già impiegate con successo in alcune malattie genetiche rare, si sono dimostrate capaci di correggere il difetto alla base della patologia. "Queste terapie vanno a colpire in maniera estremamente precisa la causa della malattia che a volte è identificabile in alcune molecole che nell’organismo vengono prodotte troppo o troppo poco, ripristinando di fatto il corretto funzionamento del cuore – prosegue la prof.ssa Priori -. La sfida che stiamo affrontando oggi è vedere se la stessa efficacia riscontrata sulle patologie genetiche rare si può replicare in patologie comuni del cuore".

Il progetto guidato dalla prof.ssa Priori è uno dei 25 finanziati in Italia nella categoria Advanced Grants ERC 2024: il nostro Paese arriva così al terzo posto per numero di progetti finanziati, dietro a Regno Unito e Germania. Ma se si considerano i finanziamenti complessivi vinti da ricercatori italiani, ovvero anche i ricercatori che fanno parte di team che operano all’estero, il numero sale a 37, portando l’Italia al secondo posto in Europa, che guadagna due posizioni rispetto allo scorso anno.

"Un risultato straordinario, che premia il lavoro di tanti ricercatori e offre un grande stimolo per i giovani che si avvicinano alla ricerca – dichiara la prof.ssa Priori -. Nonostante negli ultimi anni siano stati fatti passi avanti con l’istituzione del Fondo Italiano per la Scienza, la ricerca italiana soffre ancora di carenze strutturali: mancano strumenti tecnologici avanzati, borse di studio e fondi per sostenere la carriera dei giovani. Non è un caso se tanti talenti emigrano all’estero. Eppure, anche se con risorse contenute, raggiungiamo risultati eccellenti. Immaginiamo cosa potremmo fare con investimenti più importanti".

"Questo risultato, che giunge proprio nell’anno in cui Maugeri compie 60 anni, testimonia ancora una volta l’eccellenza scientifica che nasce e cresce all’interno del gruppo Maugeri, grazie a figure straordinarie come la prof.ssa Priori e al lavoro di team multidisciplinari coesi e competenti. È un traguardo che celebra la forza delle persone, la visione della ricerca e la capacità di innovare per rispondere alle grandi sfide della medicina contemporanea – dichiara Luca Damiani, Presidente esecutivo di Maugeri -. Il nostro Istituto vuole essere un punto di riferimento non solo per la ricerca nazionale, ma anche per talenti internazionali, offrendo un ambiente in cui le competenze vengono riconosciute, il merito valorizzato e le idee trovano spazio per svilupparsi".

Altro punto fondamentale, secondo la professoressa Priori, è il trasferimento tecnologico: "Non basta pubblicare un paper con alto Impact Factor (ovvero l'indice che misura il numero medio di citazioni ricevute da pubblicazioni scientifiche in un determinato anno). Le scoperte devono diventare brevetti, prodotti, terapie concrete per i pazienti. La ricerca non è un lusso, ma un valore aggiunto per l’intero sistema sanitario. Basti pensare ai costi per la gestione dei pazienti cardiopatici: visite, esami, dispositivi impiantabili. Le terapie geniche, in molti casi, potrebbero offrire una soluzione definitiva con un’unica somministrazione".