argenx (Euronext & Nasdaq: ARGX), azienda immunologica globale impegnata a migliorare la vita delle persone affette da gravi malattie autoimmuni, ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato efgartigimod alfa 1000mg per iniezione sottocutanea (SC) in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) attiva, progressiva o recidivante, dopo precedente trattamento con corticosteroidi o immunoglobuline. Efgartigimod alfa per iniezione SC è disponibile sotto forma di flaconcino o siringa preriempita e può essere somministrato da un paziente, da un caregiver o da un operatore sanitario. Il trattamento viene iniziato con un regime posologico settimanale e può essere aggiustato a settimane alterne in base alla valutazione clinica.

"Efgartigimod alfa è il primo trattamento con un nuovo meccanismo d'azione ad essere approvato in Europa negli ultimi 30 anni per i pazienti che soffrono di CIDP" ha dichiarato Fabrizio Celia (nella foto), General Manager di argenx in Italia. "Con efgartigimod per iniezione sottocutanea, i pazienti italiani che soffrono di CIDP e i medici che la curano avranno presto accesso a una nuova terapia efficace con un profilo di sicurezza favorevole, con un meccanismo d'azione preciso e una comoda opzione di autosomministrazione. Questa approvazione conferma ulteriormente il potenziale di efgartigimod nelle malattie autoimmuni mediate da IgG."

"Possiamo considerare l’approvazione della Commissione Europea una importante risposta a una patologia rara e autoimmune che ancora ha numerosi bisogni insoddisfatti per quanto riguarda disabilità e qualità di vita dei pazienti" ha dichiarato Giuseppe Lauria Pinter, Direttore Scientifico dell’Istituto Neurologico Besta di Milano e Principal Investigator dello Studio ADHERE. "L’approvazione europea si basa sui risultati favorevoli ottenuti dallo studio clinico ADHERE, il più ampio studio condotto finora su pazienti affetti da CIDP, che ha dimostrato significativi miglioramenti clinici, miglioramenti nella mobilità, autonomia nelle attività quotidiane e nella forza muscolare."　

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha incluso Efgartigimod alfa tra i medicinali approvati nell’ambito di un programma di uso compassionevole ai sensi del D.M. 7 settembre 2017 per pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) per i quali non siano disponibili alternative terapeutiche autorizzate. "Nel rispetto del nostro impegno verso i pazienti e della responsabilità che sentiamo nei confronti dei bisogni clinici ancora insoddisfatti nella CIDP abbiamo avviato, con il parere favorevole dell’autorità competente, un programma di accesso precoce a efgartigimod" ha aggiunto Silvia Rossi, Direttore Medico di argenx in Italia. "Il trattamento sarà reso disponibile a carico dell’azienda per quei pazienti che, secondo la valutazione del medico curante e nel rispetto del percorso regolatorio previsto, non hanno al momento valide alternative terapeutiche. Vogliamo supportare il percorso di cura e garantire un accesso tempestivo alla terapia, evitando che pazienti con un bisogno clinico concreto debbano attendere la piena rimborsabilità del farmaco in Italia."

La CIDP è una rara e debilitante patologia neuromuscolare del sistema nervoso periferico, a carattere immunomediato e spesso progressiva. I pazienti presentano una serie di difficoltà invalidanti a livello motorio e sensoriale, tra cui difficoltà ad alzarsi da una posizione seduta, dolore, affaticamento e frequenti inciampi o cadute. Con il progredire della malattia, le persone affette da CIDP possono arrivare a dover utilizzare una sedia a rotelle e a non essere più in grado di lavorare. Attualmente, l’85% dei pazienti necessita di un trattamento continuativo e quasi l’88% di coloro che ricevono terapia presenta comunque menomazioni e disabilità residue.　

"Accogliamo con soddisfazione la decisione della Commissione Europea su efgartigimod alfa in quanto l'arrivo di una nuova terapia mirata per la CIDP rappresenta un importante passo avanti per la comunità dei pazienti" ha commentato　Massimo Marra, presidente di Cidp Italia Aps.　"Ci auguriamo che il medicinale venga presto rimborsato in Italia, così da offrire nuove opportunità terapeutiche a chi convive con le neuropatie infiammatorie come la CIDP, patologie che possono insorgere all'improvviso e compromettere rapidamente l'autonomia, stravolgendo la vita quotidiana di chi ne soffre."

L'approvazione da parte della CE fa seguito a una raccomandazione positiva del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) e si basa sui risultati positivi dello studio clinico ADHERE, il più grande studio su pazienti affetti da CIDP fino ad oggi. Nello studio, il 66,5% (214/322) dei pazienti trattati con efgartigimod alfa SC ha dimostrato evidenza di miglioramento clinico, anche in termini di mobilità, funzione e forza. Il beneficio clinico è stato osservato in tutti i sottotipi di pazienti, indipendentemente dal trattamento precedente. ADHERE ha raggiunto il suo endpoint primario (p<0,0001) dimostrando una riduzione del 61% (HR: 0,39; IC 95%: 0,25; 0,61) del rischio di recidiva rispetto al placebo. Il 99% dei pazienti partecipanti allo studio hanno scelto di continuare con l'estensione in aperto dello studio ADHERE. I risultati di sicurezza sono stati coerenti con il profilo di sicurezza noto di efgartigimod alfa SC in precedenti studi clinici.

L'approvazione CE si applica a tutti i 27 Stati membri dell'Unione Europea, nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. argenx sta lavorando per garantire che i pazienti che potrebbero beneficiare di efgartigimod alfa siano in grado di accedere al nuovo trattamento il prima possibile.

Questa approvazione regolatoria è la seconda per efgartigimod alfa SC in Europa, che ha ricevuto per la prima volta l'approvazione come aggiunta alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (gMG) positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR).

Informazioni sulla polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)

La CIDP è una rara e grave malattia autoimmune del sistema nervoso periferico. Ci sono prove crescenti che gli anticorpi IgG svolgono un ruolo chiave nel danno ai nervi periferici. Le persone con CIDP sperimentano affaticamento, debolezza muscolare e perdita di sensibilità nelle braccia e nelle gambe che può peggiorare nel corso del tempo o può andare e venire. Questi sintomi possono compromettere in modo significativo la capacità di una persona di svolgere le attività quotidiane. Senza trattamento, un terzo delle persone che vivono con CIDP avrà bisogno di una sedia a rotelle.

Informazioni su efgartigimod SC

Efgartigimod alfa è un frammento di anticorpo umano IgG1 progettato per ridurre gli anticorpi patogeni delle immunoglobuline G (IgG) legandosi al recettore Fc neonatale (FcRn) e bloccando il processo di riciclaggio delle IgG. Efgartigimod SC è il primo bloccante FcRn approvato a livello globale ed è commercializzato negli Stati Uniti e in Cina per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) e CIDP; in Giappone per gMG e CIDP; e per gMG e CIDP in altre regioni a livello globale. Efgartigimod SC è attualmente in fase di valutazione in più di 15 gravi malattie autoimmuni in cui si ritiene che le IgG patogene siano mediatori della malattia.