Angioedema ereditario, berotralstat estende la profilassi orale alla popolazione pediatrica dai 2 anni
L’approvazione si basa sui risultati dello studio clinico APeX-P, nel quale il trattamento ha evidenziato una buona tollerabilità e una riduzione significativa e mantenuta nel tempo della frequenza mensile degli attacchi nella popolazione pediatrica, con dati disponibili fino a 48 settimane.
L’HAE è una malattia genetica rara associata a un deficit o a un’alterata funzionalità del C1-inibitore. Gli episodi di edema possono comparire improvvisamente e coinvolgere diverse sedi, tra cui estremità, volto, addome e laringe, con manifestazioni potenzialmente rilevanti anche sotto il profilo clinico. L’esordio può verificarsi precocemente: circa la metà dei pazienti presenta il primo attacco entro i 10 anni e nella maggior parte dei casi i sintomi compaiono prima della maggiore età.
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In età pediatrica, l’impatto della patologia va oltre la sintomatologia acuta. La ricorrenza imprevedibile degli episodi può interferire con la frequenza scolastica, l’attività fisica e sportiva, la vita sociale e la quotidianità, coinvolgendo anche l’organizzazione familiare. La possibilità di intervenire preventivamente fin dai 2 anni rappresenta quindi un'opportunità per ridurre il peso della malattia durante una fase particolarmente delicata dello sviluppo.
A supporto dell’impiego nei bambini è inoltre prevista una formulazione orale in granuli, pensata per facilitare la somministrazione nella popolazione pediatrica. L’ampliamento dell’indicazione introduce così una nuova opzione nella gestione a lungo termine dell’HAE e contribuisce a estendere la disponibilità di strategie preventive alle diverse fasce d’età.
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