Il parere favorevole del CHMP rappresenta un passaggio fondamentale verso l'autorizzazione europea dell'estensione d'indicazione di berotralstat nella popolazione pediatrica. Qualora la Commissione europea confermasse il parere, il farmaco diventerebbe la prima terapia orale destinata alla profilassi dell'angioedema ereditario nei bambini di età compresa tra i 2 e i 12 anni non compiuti.

Attualmente berotralstat è già approvato in Europa come trattamento orale in capsule, assunto una volta al giorno, per la prevenzione degli attacchi nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni.

I dati dello studio APeX-P

La valutazione positiva del CHMP si fonda sui risultati dello studio clinico APeX-P, che ha documentato una buona tollerabilità del trattamento nella popolazione pediatrica e una riduzione significativa e mantenuta della frequenza degli attacchi mensili di angioedema ereditario durante un periodo di osservazione fino a 48 settimane.

Per rispondere alle esigenze dei pazienti più piccoli è stata inoltre sviluppata una nuova formulazione in granuli, pensata per facilitare la somministrazione quotidiana e offrire un'alternativa alle terapie somministrate per via iniettiva o endovenosa.

Una malattia rara che esordisce spesso nell'infanzia

L'angioedema ereditario è una patologia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di edema che possono interessare cute, tratto gastrointestinale e vie aeree superiori. Gli attacchi sono imprevedibili e, in alcuni casi, potenzialmente pericolosi per la vita.

La malattia compare frequentemente già durante l'infanzia: circa la metà dei pazienti manifesta il primo episodio prima dei 10 anni, mentre la maggior parte sviluppa i sintomi entro i 18 anni. La ricorrenza degli attacchi può compromettere in modo rilevante la qualità della vita, influenzando le attività quotidiane dei bambini e delle loro famiglie.

Verso un ampliamento delle opzioni terapeutiche

L'estensione pediatrica di berotralstat risponde a un bisogno clinico ancora non completamente soddisfatto nella gestione dell'HAE. L'introduzione di una profilassi orale fin dai primi anni di vita potrebbe infatti semplificare il trattamento e favorire una maggiore continuità terapeutica, contribuendo a migliorare il controllo della malattia e la qualità di vita dei pazienti pediatrici.