Il nuovo Piano nazionale Malattie Rare 2026-2029 dovrà partire dall'analisi delle criticità emerse nella prima fase di applicazione del programma attualmente in vigore e rafforzare l'uniformità dell'assistenza sul territorio. È l'indicazione arrivata dal sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato intervenendo a MonitoRare, la convention promossa da Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare, nel corso della quale ha delineato anche l'ambizione dell'Italia di assumere un ruolo di riferimento nella definizione del futuro Piano europeo sulle malattie rare.

Il nuovo Piano partirà dalle criticità emerse

Secondo Gemmato, il Piano nazionale approvato dall'attuale Governo, e accompagnato da uno stanziamento di 50 milioni di euro, rappresenta una base sulla quale costruire la programmazione dei prossimi anni. L'obiettivo del nuovo Piano 2026-2029 sarà quello di recepire le criticità emerse nella fase di attuazione e rafforzare ulteriormente il sistema di presa in carico delle persone con malattie rare.

Tra gli aspetti indicati come prioritari figura il superamento delle disuguaglianze territoriali. "Le differenze che esistono in tema di sanità, e in particolare per le malattie rare, fra Nord e Sud, ma addirittura fra aziende sanitarie della stessa Regione, sono inammissibili", ha affermato il sottosegretario, indicando nella telemedicina uno degli strumenti che potranno contribuire a rendere più uniforme l'accesso alle cure.

L'Italia punta a un ruolo guida in Europa

Nel suo intervento Gemmato ha rivendicato i risultati raggiunti dal sistema italiano nel settore delle malattie rare, definendolo tra i più avanzati a livello internazionale.

Tra gli elementi richiamati figurano l'estensione degli screening neonatali, l'accesso a 140 dei 147 farmaci orfani autorizzati dall'Agenzia europea per i medicinali e gli investimenti nella ricerca sostenuti attraverso il PNRR e l'Agenzia italiana del farmaco. Su queste basi, il Governo intende rafforzare anche il ruolo dell'Italia nel confronto europeo.

La Carta di Roma verso Bruxelles

Dal primo Summit nazionale sulle malattie rare è nata la Carta di Roma, documento elaborato da istituzioni, professionisti e associazioni dei pazienti che, secondo Gemmato, rappresenterà il contributo italiano alla definizione delle future politiche europee. Il sottosegretario ha ricordato come Eurordis abbia invitato l'Italia ad assumere un ruolo guida nella costruzione del nuovo Piano europeo sulle malattie rare e ha annunciato che la Carta di Roma sarà portata a Bruxelles come documento di posizionamento nazionale.

Se da un lato il Governo rivendica i risultati raggiunti nella presa in carico e nella disponibilità delle terapie, dall'altro riconosce che il superamento delle differenze territoriali rappresenterà uno degli elementi decisivi su cui misurare l'efficacia del prossimo Piano nazionale. È proprio su questo equilibrio tra eccellenza scientifica e uniformità dell'assistenza che si giocherà la credibilità della strategia italiana nei prossimi anni.